Gemäß dem US-amerikanischen Gesetz ist ein Arzneimittel jedwede Substanz, die (im Unterschied zu Nahrungsmitteln oder Geräten) zur Verwendung bei der Diagnose, Heilung, Linderung und Behandlung oder Vorbeugung einer Erkrankung oder zur Beeinflussung der Struktur oder Funktion des Körpers bestimmt ist. (Orale Kontrazeptiva sind ein Beispiel für Arzneimittel, die sich auf Funktionen des Körpers statt eine Krankheit auswirken.) Diese umfassende Definition eines Arzneimittels ist, wenn sie auch für rechtliche Zwecke wichtig ist, eher kompliziert für die alltägliche Verwendung. Einfacher und praktikabler lässt sich ein Arzneimittel als chemische oder biologische Substanz definieren, die auf den Körper und seine Prozesse wirkt.