Medikamente haben nur Einfluss auf die Geschwindigkeit bestehender biologischer Abläufe. (Siehe auch Definition von Pharmakodynamik.) Medikamente greifen nicht in die elementare Natur dieser Funktionen ein und fügen keine neuen Funktionen hinzu. Arzneimittel können also die biochemischen Reaktionen beschleunigen oder verlangsamen, sie können die Muskeln zur Kontraktion bringen, die Nieren zur Regulation des Wasser- und Salzhaushalts im Körper, Drüsen zur Sekretion von Schleim, Magensäure oder Insulin sowie Nerven zur Übermittlung von Impulsen anregen.
Arzneimittel können keine Strukturen oder Funktionen wiederherstellen, die unwiederbringlich verloren gegangen sind. Dass ihre Wirkungsweise so grundlegend begrenzt ist, ist eine Hauptursache dafür, dass bei den Bemühungen zur Behandlung gewebezerstörender oder degenerativer Erkrankungen wie Herzinsuffizienz, Arthritis, Muskeldystrophie, multiple Sklerose, die Parkinson-Krankheit oder Alzheimer keine wirklichen Ergebnisse erzielt wurden. Immerhin können manche Arzneimittel die Selbstheilungskräfte des Körpers unterstützen. Und wenn Antibiotika eine Infektion aufhalten, kann der Körper die Schäden reparieren, die diese Infektion hervorgerufen hat.
Manche Medikamente sind Hormone wie etwa Insulin, Schilddrüsenhormone, Östrogene oder Kortison. Sie können dazu dienen, im Körper fehlende natürliche Hormone zu ersetzen.
Reversibilität
Die meisten Wechselwirkungen zwischen Arzneimittel und Rezeptor oder Enzym sind reversibel: Nach einer gewissen Zeit löst sich das Arzneimittel und der Rezeptor bzw. das Enzym übt wieder seine gewohnte Funktion aus. Gelegentlich kann eine Wechselwirkung kaum rückgängig gemacht werden. Die Wirkung des Medikaments hält an, bis der Körper mehr von dem Enzym herstellt. Omeprazol, das bei der Behandlung von gastroösophagealem Reflux und Geschwüren im Magen oder Darm eingesetzt wird, hemmt beispielsweise ein Enzym, das an der Freisetzung von Magensäure beteiligt ist, in irreversibler Form.
Affinität und intrinsische Aktivität
Die Wirkung eines Medikamentes wird von der Menge dieses Medikamentes, die den Rezeptor erreicht, und dem Grad der Anziehung (Affinität) zwischen ihm und seinem Rezeptor auf der Zelloberfläche bestimmt. Sobald sie an ihren Rezeptor gebunden haben, variieren Medikamente in der Wirkstärke (intrinsische Aktivität). Die Affinität und intrinsische Aktivität eines Medikaments werden durch dessen chemische Struktur bestimmt.
Arzneimittel, die Rezeptoren aktivieren (Agonisten), müssen sowohl eine hohe Affinität als auch eine hohe intrinsische Aktivität aufweisen: Sie müssen wirksam an ihre Rezeptoren binden und am gewünschten Ort wirken. Arzneimittel, die Rezeptoren blockieren (Antagonisten), müssen sich wirksam an diese anheften können, haben aber kaum oder keine intrinsische Aktivität, da sie einen Agonisten davon abhalten sollen, mit seinem Rezeptor zu interagieren.
Wirkstärke, Wirksamkeit und Effektivität
Die Wirkung eines Arzneimittels lässt sich über dessen Wirkstärke, Wirksamkeit und Effektivität bewerten.
Die Wirkstärke bezieht sich auf die Menge des Arzneimittels (gewöhnlich in Milligramm ausgedrückt), die erforderlich ist, um eine Wirkung, z. B. Schmerzlinderung oder Senkung des Blutdrucks, zu erzielen. Wenn beispielsweise 5 Milligramm des Mittels A Schmerzen ebenso effektiv lindern wie 10 Milligramm des Mittels B, wirkt das Mittel A doppelt so stark wie Mittel B.
Die Wirksamkeit ist die Fähigkeit eines Medikaments, einen Effekt zu bewirken (zum Beispiel eine Blutdrucksenkung). Zum Beispiel kann das Diuretikum Furosemid im Vergleich zu dem Diuretikum Hydrochlorothiazid eine viel stärkere Wasser- und Salzausscheidung über den Urin bewirken. Demnach verfügt Furosemid über eine höhere Wirksamkeit als Hydrochlorothiazid.
Effektivität unterscheidet sich von der Wirksamkeit dahingehend, dass in Betracht gezogen wird, wie gut ein Medikament in der realen Welt wirkt. Häufig ist ein in einer klinischen Studie wirksames Medikament bei der tatsächlichen Verwendung nicht sehr effektiv. Ein Medikament kann beispielsweise den Blutdruck sehr wirksam senken, aber dennoch eine geringe Effektivität aufweisen, da es so viele Nebenwirkungen hat und aufgrund dessen seltener eingenommen wird als nötig oder komplett abgesetzt wird. Die Effektivität ist daher tendenziell niedriger als die Wirksamkeit.
Allerdings bedeuten eine höhere Wirkstärke, Wirksamkeit oder Effektivität nicht notwendigerweise, dass ein Medikament einem anderen vorzuziehen ist. Bei der Überlegung, welches Arzneimittel für einen Patienten am besten geeignet ist, zieht der Arzt viele Aspekte wie Nebenwirkungen, potenzielle Toxizität, Wirkungsdauer, von der die Anzahl der Tagesdosen abhängt, und Kosten in seine Überlegungen mit ein.