Sindrome patello-ungueale

(Osteocondrodisplasia; artro-onicodisplasia; onico-osteodisplasia)

DiEsra Meidan, MD, Boston Children's Hospital
Reviewed ByMichael SD Agus, MD, Harvard Medical School
Revisionato/Rivisto Modificata ott 2025
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La sindrome patello-ungueale, o displasia ossea con distrofia ungueale, è una rara patologia ereditaria che causa alterazioni ai reni, alle ossa, alle articolazioni e alle unghie dei piedi e delle mani.

È causata da una mutazione in un gene che svolte un ruolo fondamentale nello sviluppo degli arti e dei reni.

In genere i soggetti affetti da questa sindrome sono privi di una o di entrambe le rotule (patelle) o le rotule sono scarsamente sviluppate, presentano la lussazione di un osso del braccio (radio) a livello del gomito e una forma anomala delle ossa del bacino. Possono avere fratture ossee.

Le unghie delle mani e dei piedi sono assenti o scarsamente sviluppate, e presentano depressioni e solchi.

Il 30–50% circa delle persone affette dalla sindrome presenta sangue nelle urine (ematuria) o proteine nelle urine (proteinuria). Il 15% circa dei pazienti con interessamento renale alla fine sviluppa insufficienza renale. I problemi renali spesso sono accompagnati da alta pressione arteriosa (ipertensione).

I soggetti con sindrome patello-ungueale possono sviluppare anche glaucoma.

Diagnosi della sindrome patello-ungueale

  • Valutazione medica

  • Test genetici

  • Talvolta radiografie e biopsia renale

La diagnosi della sindrome patello-ungueale è suggerita dai sintomi e dall’esame obiettivo.

La diagnosi è confermata da radiografie della pelvi e degli arti e da una biopsia del tessuto renale (prelievo di un campione di tessuto per l’esame al microscopio). Vengono eseguiti anche test genetici.

Nei casi di presenza di sangue o proteine nelle urine si può procedere a esami della funzionalità renale.

Trattamento della sindrome patello-ungueale

  • Controllo della pressione arteriosa

  • Dialisi o trapianto di rene

Non esiste una trattamento specifico per la sindrome patello-ungueale.

Tenere sotto controllo l’ipertensione arteriosa e le proteine nelle urine con farmaci chiamati inibitori dell’enzima di conversione dell’angiotensina (ACE inibitori) può rallentare la velocità di deterioramento dei reni.

Per l’insufficienza renale è necessaria la dialisi o il trapianto di rene.

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