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Trombocitopenia immune (PTI)

(Idiopathic Thrombocytopenic Purpura; Immune Thrombocytopenic Purpura)

Di

David J. Kuter

, MD, DPhil, Harvard Medical School

Ultima revisione/verifica completa lug 2020| Ultima modifica dei contenuti lug 2020
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I fatti in Breve
Risorse sull’argomento

La trombocitopenia immune (PTI) è un disturbo emorragico causato dalla diminuzione del numero di piastrine (trombociti) che si verifica in un soggetto non affetto da altre malattie che interessano le piastrine.
Nella PTI il sistema immunitario produce anticorpi contro le proprie stesse piastrine, distruggendole.

  • Il soggetto può presentare minuscoli puntini violacei sulla cute (petecchie) e sanguinare facilmente.

  • La diagnosi viene posta facendo degli esami del sangue per misurare il numero di piastrine.

  • Vengono somministrati corticosteroidi o altri farmaci per bloccare la distruzione delle piastrine.

  • Alcuni pazienti traggono beneficio da farmaci che aumentano la produzione di piastrine.

  • Negli adulti, talvolta viene rimossa la milza.

Le piastrine sono cellule prodotte nel midollo osseo che circolano nel torrente ematico e favoriscono la coagulazione del sangue. Il sangue solitamente contiene circa 140.000-440.000 piastrine per microlitro (da 140 × 109 per litro a 440 × 109 per litro). Se la conta piastrinica scende sotto le 50.000 piastrine per microlitro di sangue (meno di 50 × 109 per litro), può verificarsi un’emorragia anche in caso di traumi relativamente lievi. Tuttavia, il rischio più grave di sanguinamento generalmente si verifica solo se la conta piastrinica scende al di sotto delle 10.000-20.000 piastrine per microlitro di sangue (da 10 × 109 a 20 × 109 per litro). A livelli così bassi, il sanguinamento si può manifestare anche in assenza di lesioni visibili.

La trombocitopenia immune è una malattia in cui si formano degli anticorpi che distruggono le piastrine presenti nell’organismo. Non è noto il motivo per cui si formano gli anticorpi, ma nei bambini la PTI si verifica spesso dopo un’infezione virale. Sebbene il midollo osseo possa aumentare la produzione di piastrine per compensarne la distruzione, questa risposta non è sufficiente a soddisfare la domanda. Talvolta l’anticorpo che sta distruggendo le piastrine attacca anche il midollo osseo e riduce la produzione di piastrine.

Negli adulti di solito la PTI si protrae nel tempo (cronica). Nei bambini la PTI si risolve spesso da sola.

Sintomi

Alcuni soggetti possono essere asintomatici. In altri, i sintomi della trombocitopenia immune possono svilupparsi improvvisamente oppure in modo graduale. Con la PTI cronica l’affaticamento è comune.

Il sanguinamento cutaneo può essere il primo segno di una diminuzione della conta piastrinica. Spesso compaiono numerosi minuscoli puntini rossi (petecchie) sulla cute delle gambe e traumi di lieve entità possono provocare lividi (ecchimosi o porpora) nero-bluastri. Le gengive possono sanguinare e può comparire sangue nelle feci o nelle urine. Le mestruazioni o gli episodi di epistassi possono essere molto abbondanti. L’emorragia può essere difficile da arrestare.

Sanguinamento cutaneo

Il sanguinamento peggiora con la diminuzione del numero di piastrine. I soggetti con conta piastrinica molto bassa possono perdere grandi quantità di sangue nel tratto digerente oppure sviluppare emorragie cerebrali potenzialmente letali anche senza traumi. In caso di sanguinamento all’interno del cervello, può insorgere cefalea.

Diagnosi

  • Esami del sangue per misurare la conta piastrinica e la coagulazione

  • Esami per escludere eventuali altre patologie che causano bassa conta piastrinica e sanguinamento

La diagnosi di trombocitopenia immune (PTI) viene formulata se la conta piastrinica scende al di sotto delle 100.000 unità per microlitro di sangue (meno di 100 × 109 per litro), senza una diminuzione analoga della conta eritrocitaria o leucocitaria, e in assenza di un’altra spiegazione chiara per la trombocitopenia, come un’infezione o l’assunzione di determinati farmaci (vedere la tabella Cause della trombocitopenia). Non esiste un esame specifico per confermare la presenza di PTI.

La conta piastrinica può essere misurata con un contatore elettronico allo scopo di determinare la gravità della trombocitopenia e si deve esaminare un campione di sangue al microscopio per scoprire indizi sulla sua causa. L’esame al microscopio è fondamentale per distinguere la PTI dalla porpora trombocitopenica trombotica (PTT) e dalla sindrome emolitico-uremica (SEU). PTT e SEU sono altre malattie che possono causare trombocitopenia distruggendo le piastrine.

In rari casi, per ottenere informazioni sulla produzione piastrinica, viene prelevato un campione di midollo osseo da esaminare al microscopio (agoaspirato e biopsia del midollo osseo).

Trattamento

  • Corticosteroidi

  • Immunoglobuline per via endovenosa, agonisti del recettore della trombopoietina, o farmaci immunosoppressori (per esempio rituximab, azatioprina o micofenolato)

  • Talvolta rimozione della milza

  • Raramente, trasfusioni di piastrine

Nella PTI, gli anticorpi che distruggono le piastrine possono essere bloccati temporaneamente mediante un corticosteroide (per esempio prednisone) o somministrando immunoglobulina per via endovenosa, on modo da aumentare il numero delle piastrine. Generalmente, i bambini migliorano entro alcune settimane o mesi dopo il trattamento.

Alcuni adulti guariscono nel giro del primo anno, ma la maggior parte di essi non guarisce affatto. Gli adulti che non rispondono in modo adeguato ai corticosteroidi possono dover ricorrere a farmaci supplementari che aumentano la produzione di piastrine (agonisti del recettore della trombopoietina) o che sopprimono il sistema immunitario, tra cui rituximab, azatioprina, cytoxan, ciclosporina o micofenolato mofetile. Fostamatinib è un nuovo farmaco che può essere usato se altri farmaci non sono di aiuto.

Gli agonisti del recettore della trombopoietina (come romiplostim, eltrombopag e avatrombopag) aumentano la velocità di produzione delle piastrine e possono essere efficaci per anni. Questi farmaci sono particolarmente utili per le persone che non sono in grado di (o non vogliono) sottoporsi a splenectomia.

Molti adulti (ma di solito non i bambini) affetti da PTI possono trarre beneficio, in ultima istanza, dall’asportazione chirurgica della milza (splenectomia) per aumentare il numero di piastrine. Gli svantaggi della splenectomia includono un maggiore rischio di formazione di coaguli di sangue, di sviluppare il cancro e di contrarre alcune infezioni potenzialmente letali. I soggetti sottoposti a splenectomia possono ricevere alcuni antibiotici o vaccini che diminuiscono il rischio di infezione (ma non lo eliminano completamente). Il trattamento farmacologico è usato sempre più spesso al posto della splenectomia.

I soggetti con emorragie potenzialmente letali possono essere sottoposti a trasfusione di piastrine (in aggiunta a corticosteroidi e/o immunoglobuline per via endovenosa).

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