दवा विकास, नई दवाइयों (जिन्हें दवाएँ भी कहा जाता है) की खोज या निर्माण और उनकी प्रभावशीलता और सुरक्षा का प्रदर्शन करने की प्रक्रिया है। चूंकि सभी दवाइयां मदद करने के साथ-साथ नुकसान भी पहुंचा सकती हैं, इसलिए सुरक्षा तुलनात्मक होती है। सामान्य प्रभावी खुराक और गंभीर या जानलेवा दुष्प्रभाव का कारण बनने वाली खुराक के अंतर को सुरक्षा का मार्जिन कहा जाता है। सुरक्षा के एक व्यापक मार्जिन की अपेक्षा की जाती है, लेकिन जब किसी खतरनाक स्थिति का इलाज किया जाता है या जब कोई अन्य विकल्प नहीं होता है, तब सुरक्षा के एक बहुत कम मार्जिन को अक्सर स्वीकार किया जाना चाहिए।
आदर्श रूप से, दवाएं प्रभावी और काफी हद तक सुरक्षित दोनों हैं। पेनिसिलिन को एक उदाहरण के रूप में इस्तेमाल किया जा सकता है। पेनिसिलिन, बड़ी मात्रा में लेने पर भी, वस्तुत: गैर-विषैली होती है, उन लोगों को छोड़कर, जो इसके प्रति एलर्जिक हैं। इसके विपरीत, बार्बीट्यूरेट्स को कभी आमतौर पर नींद लाने में मदद के लिए उपयोग किया जाता था, लेकिन अब इसे दवाई के रूप में शायद ही कभी प्रिस्क्राइब किया जाता है। बार्बीट्यूरेट्स का उपयोग चाहे दवाई के रूप में किया जाए या अवैध दवा के रूप में, यह सांस लेने में बाधा डाल सकती है, ब्लड प्रेशर को खतरनाक रूप से कम कर सकती है, और यदि ज़्यादा मात्रा में ले ली जाए, तो मृत्यु का कारण बन सकती है। नींद लाने में मददगार नई दवाइयों, जैसे कि टेमाज़ेपाम और ज़ॉल्पीडेम, को आमतौर पर ज़्यादा प्रिस्क्राइब किया जाता है, क्योंकि बार्बीट्यूरेट्स की तुलना में, उनमें सुरक्षा की सीमा व्यापक होती है।
सुरक्षा के व्यापक मार्जिन और कुछ दुष्प्रभाव के साथ प्रभावी दवाओं को डिज़ाइन करने का लक्ष्य हमेशा हासिल नहीं किया जा सकता है। परिणामस्वरूप, कुछ दवाइयों की सुरक्षा की सीमा बहुत ही कम होने के बावजूद, उनका उपयोग किया जाता है। उदाहरण के लिए, वारफ़ेरिन (एक "रक्त पतला करने वाला पदार्थ", या एंटीकोग्युलेन्ट) खून के थक्के बनने को रोकने के लिए लिया जाता है, लेकिन अत्यधिक रक्तस्राव का कारण बन सकता है। इसका उपयोग तब किया जाता है, जब खून के थक्के बनने का जोखिम इतना ज़्यादा होता है कि रक्तस्राव का जोखिम सहन करना पड़े। जो लोग वारफ़ेरिन लेते हैं, उन्हें लगातार निगरानी की ज़रूरत होती है, ताकि यह सुनिश्चित किया जा सके कि रक्तस्राव के जोखिम को अनावश्यक रूप से बढ़ाए बिना, खून के थक्के की रोकथाम के सही स्तर को बनाए रखने के लिए, खुराक को समायोजित किया गया है।
लोगों को यह सुनिश्चित करने के लिए कि उनकी उपचार योजना जितनी संभव हो सके, सुरक्षित और प्रभावी हो, अपने चिकित्सा इतिहास, वर्तमान में ली जा रही दवाइयों (बिना पर्चे वाली दवाओं सहित) और डाइटरी सप्लीमेंट (औषधीय जड़ी-बूटियों सहित) और किसी भी अन्य प्रासंगिक स्वास्थ्य जानकारी के बारे में अपने स्वास्थ्य देखभाल पेशेवरों को अच्छी तरह से अवगत रखना चाहिए। इसके अलावा, उन्हें डॉक्टर, नर्स, या फार्मासिस्ट से उपचार के लक्ष्यों, दुष्प्रभाव के प्रकार और अन्य समस्याएं जो विकसित हो सकती हैं और किस हद तक वे इलाज में भाग ले सकते हैं, के बारे में बिना किसी संकोच के पूछताछ करनी चाहिए।
अधिक जानकारी
निम्नलिखित कुछ अंग्रेजी भाषा के संसाधन हैं जो उपयोगी हो सकते हैं। कृपया ध्यान दें कि इन संसाधनों की सामग्री के लिए मैन्युअल उत्तरदायी नहीं है।
The Center for Information and Study on Clinical Research Participation (CISCRP): एक गैरलाभकारी संगठन जो चिकित्सकीय अनुसंधान में उनके द्वारा निभाए जाने वाली भूमिका के बारे में मरीजों, चिकित्सा अनुसंधानकर्ताओं, मीडिया, योजना निर्माताओं को शिक्षित करता और जानकारी देता है
ClinicalTrials.gov: दुनिया भर में संचालित निजी और सार्वजनिक रूप से वित्तपोषित नैदानिक अध्ययनों का एक डेटाबेस
दवा का डिज़ाइन और विकास
वर्तमान में उपयोग की जा रही दवाओं में से कई को किसी पदार्थ के संभावित प्रभाव के प्रारंभिक अवलोकन से विकसित किया गया था, जिसके बाद जानवरों और मनुष्यों में प्रयोग किए गए। हालांकि, कई दवाओं को अब विशेष रूप से प्रयोगशाला इकाइयों में तैयार किया जा रहा है। रोग के कारण होने वाले असामान्य जैव-रासायनिक और कोशिकीय बदलावों की पहचान की जाती है, और फिर ऐसे यौगिक तैयार किए जाते हैं, जो विशेष रूप से इन असामान्यताओं को रोक सकें या ठीक कर सकें। जब कोई नया यौगिक आशाजनक लगता है, तो इसकी संरचना को आमतौर पर कई बार संशोधित किया जाता है, ताकि इसकी प्रभावशीलता और सुरक्षा को अधिकतम किया जा सके।
आदर्शतः, दवा
यह अपने लक्ष्य स्थल पर बहुत ज़्यादा लक्षित होता है और इसका शरीर की अन्य प्रणालियों पर बहुत कम या कोई प्रभाव नहीं होता है—अर्थात, इसका न्यूनतम या कोई दुष्प्रभाव नहीं होता है (देखें प्रतिकूल दवा प्रतिक्रियाओं का विवरण)।
बहुत शक्तिशाली और प्रभावी: कम मात्रा की खुराकों का उपयोग उन विकारों के लिए भी किया जा सकता है, जिनका इलाज करना कठिन हो।
मुँह से लिए जाने पर प्रभावी (पाचन प्रणाली द्वारा अच्छी तरह सोख ली जाती है): सुविधाजनक उपयोग के लिए।
शारीरिक ऊतकों और तरल पदार्थों में समुचित रूप से स्थिर: इसलिए आदर्श रूप से, एक दिन में एक खुराक पर्याप्त है (कम समय के लिए काम करने वाली दवाइयों को उन विकारों के लिए प्राथमिकता दी जा सकती है जिन्हें केवल थोड़े समय के इलाज की आवश्यकता है)।
दवा के विकास के दौरान, सामान्य या औसत खुराकें निर्धारित की जाती हैं। हालांकि, लोग दवाओं पर भिन्न तरीकों से प्रतिक्रिया करते हैं। कई कारक दवा की प्रतिक्रिया (दवा पर प्रतिक्रिया का विवरण देखें) को प्रभावित करते हैं, जिनमें आयु (आयु बढ़ना और ड्रग्स देखें), वज़न, जेनेटिक मेकअप, और अन्य विकारों की उपस्थिति शामिल हैं। जब प्रिस्क्राइब करने वाले, किसी व्यक्ति विशेष के लिए खुराक निर्धारित करते हैं, तब इन कारकों को ध्यान में अवश्य रखा जाना चाहिए।
दवा विकास के चरण
(दवा के विकास के चरणों के सार के लिए प्रयोगशाला से दवा की अलमारी तक तालिका देखें।)
आरंभिक विकास
प्रारंभिक विकास में, कोई दवा, जो शुरू में किसी विकार के उपचार में उपयोगी लगती है, तो उसका अध्ययन प्रयोगशाला के पशुओं में किया जाता है। कई दवाइओं को इस चरण पर अस्वीकृत कर दिया जाता है क्योंकि वे प्रभावी न होना या अत्यंत ज़हरीला होना दर्शाती हैं।
अगर कोई दवा, प्रारंभिक विकास के बाद आशाजनक लगती है, तो मनुष्यों में आगे के अध्ययन के लिए स्वीकृति की प्रक्रिया शुरू की जाती है और अमेरिकी फ़ूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) के पास आवेदन दायर किया जाता है। यदि FDA आवेदन स्वीकार कर लेता है, तो दवा को लोगों में परीक्षण करने की अनुमति दे दी जाती है (एक चरण जिसे नैदानिक अध्ययन कहा जाता है)।
नैदानिक अध्ययन
ये अध्ययन कई चरणों में होते हैं और उन्हीं स्वयंसेवियों में किए जाते हैं जिन्होंने अपनी पूर्ण सहमति दी है। FDA स्वीकृति के लिए नैदानिक अध्ययनों के तीन चरणों की आवश्यकता होती है:
चरण 1 लोगों में दवा की सुरक्षा और ज़हरीलेपन का मूल्यांकन करता है। विषाक्तता सबसे पहले कितनी खुराक पर दिखाई देती है, यह निर्धारित करने के लिए, स्वस्थ वयस्कों की एक छोटी संख्या को दवा की अलग-अलग मात्राएं दी जाती है।
चरण 2 इसका मूल्यांकन करता है कि लक्ष्य विकार पर दवा का क्या प्रभाव पड़ता है और सही खुराक क्या हो सकती है। यह देखने के लिए कि कोई लाभ है या नहीं, दवा की अलग-अलग मात्राएँ अधिकतम लगभग 100 लोगों को दी जाती हैं जिनमें लक्ष्य विकार हो।
चरण 3 में, दवा का परीक्षण लोगों के एक बड़े समूह (अक्सर सैकड़ों से लेकर हज़ारों तक) में किया जाता है, जिनमें लक्षित विकार होता है। इन लोगों का चयन जितना संभव हो उन लोगों के समान होने के लिए किया जाता है जो वास्तविक दुनिया में दवा का उपयोग कर सकते हैं। दवा की प्रभावशीलता का आगे अध्ययन किया जाता है, और कोई भी नए दुष्परिणाम दर्ज किए जाते हैं। चरण 3 में, परीक्षण, आमतौर पर नई दवा की तुलना किसी स्थापित दवा, किसी प्लेसबो, या दोनों से करते हैं।
स्वीकृति
यदि अध्ययनों से संकेत मिलता है कि दवा पर्याप्त रूप से प्रभावी और सुरक्षित है, तो FDA के पास एक नया दवा आवेदन (NDA) दायर किया जाता है, जो यह तय करता है कि क्या दवा, बाज़ार में बिकने के लिए पर्याप्त रूप से प्रभावी और सुरक्षित है। संपूर्ण प्रक्रिया आमतौर पर लगभग 10 वर्ष लेती है। औसतन, प्रयोगशाला में अध्ययन की गई 4,000 दवाओं में से केवल करीब 5 का ही लोगों पर अध्ययन किया जाता है, और लोगों पर अध्ययन की गई 5 में से केवल करीब 1 दवा को ही स्वीकृति मिलती है और उसे प्रिस्क्राइब किया जाता है।
हर देश की अपनी स्वयं की स्वीकृति की प्रक्रिया होती है, जो अमेरिका के प्रक्रिया से भिन्न हो सकती है। सिर्फ़ इसलिए कि किसी दवा को एक देश में इस्तेमाल के लिए स्वीकृति मिली है, इसका मतलब यह नहीं होता कि यह किसी अन्य देश में उपयोग के लिए उपलब्ध है।
चरण 4 (पोस्टमार्केटिंग)
किसी नई दवा को स्वीकृति मिलने के बाद, कभी-कभी चरण 4 के अध्ययन किए जाते हैं; उत्पादक को दवा के उपयोग की निगरानी करनी पड़ती है और किसी भी अतिरिक्त, पहले से पता न लगे दुष्प्रभाव की रिपोर्ट FDA को तुरंत करनी पड़ती है। ऐसी निगरानी महत्वपूर्ण है, क्योंकि महत्वपूर्ण दुष्प्रभावों, जो बहुत कम ही होते हैं (शायद हर 10,000 लोगों में से एक में), का पता तभी लगाया जा सकता है, जब बड़ी संख्या में लोग उस दवा का इस्तेमाल करते हैं, यानी, जब वह बाज़ार में आ जाती है।
अगर नया सबूत बताता है कि किसी दवा के गंभीर दुष्प्रभाव हो सकते हैं, तो FDA स्वीकृति वापस ले लेता है। उदाहरण के लिए, डाइट एड फ़ेनफ़्लुरामाइन को बाज़ार से वापस ले लिया गया था क्योंकि इसको लेने वाले कुछ लोगों में गंभीर हृदय विकार विकसित हो गया था।
प्रयोगशाला से दवा की अलमारी तक
चरण | परीक्षण समूह | उद्देश्य | विशिष्ट अवधि |
आरंभिक विकास | |||
प्रयोगशाला सेटिंग (जैसे कि सेल कल्चर और जानवर) | दवाई की रासायनिक और भौतिक विशेषताओं को निर्धारित करने और जीवित जीवों में दवाई की सुरक्षा और प्रभावों का आकलन करने के लिए | 2–6.5 वर्ष | |
नैदानिक अध्ययन | |||
चरण 1 | 20–80 स्वस्थ स्वयंसेवी | दवाई की विभिन्न खुराकों से प्राप्त बुनियादी सुरक्षा और रक्त स्तर को प्रमाणित करने के लिए | 1.5 वर्ष |
चरण 2 | अध्ययन के अंतर्गत अधिकतम लगभग 100 लोग जिन्हें विकार है या जो विकार विकसित कर सकते हैं | दवाई की प्रभावशीलता और खुराक की सीमा प्रमाणित करने और दुष्प्रभावों की पहचान करने के लिए | 2 वर्ष |
चरण 3 | अध्ययन के अंतर्गत 300–30,000 लोग जिन्हें विकार है | सबसे प्रभावी खुराक व्यवस्था की पुष्टि करने के लिए, चरण 1 और 2 के दौरान नहीं देखी गई दवाई की प्रभावशीलता और दुष्प्रभावों के बारे में अधिक जानकारी प्राप्त करने के लिए, और मौजूदा दवाओं, किसी प्लेसबो, या दोनों से दवाई की तुलना करने के लिए | 3.5 वर्ष |
FDA समीक्षा | |||
प्रारंभिक विकास और नैदानिक अध्ययनों की सारी जानकारी की सरकारी समीक्षा | यह निर्धारित करने के लिए कि क्या दवाई पर्याप्त रूप से प्रभावी और सुरक्षित साबित हुई है | 0.5–1 वर्ष | |
चरण 4 (मार्केटिंग के बाद निगरानी) | |||
दवाई लेने वाले सभी लोग, विशेष रूप से गर्भवती महिलाओं, बच्चों और वयोवृद्ध वयस्कों जैसे उपसमूह | ऐसी किसी भी समस्या की पहचान करने के लिए, जो चरण 1, 2 या 3 में नहीं हुई, जैसे कि वे जो दिखाई देने में लंबा समय लेती हैं और वे जो शायद ही कभी होती हैं | जारी | |
प्लेसबो
प्लेसबो वे पदार्थ होते हैं, जिन्हें दवाई जैसा दिखने के लिए बनाया जाता है, लेकिन उनमें कोई सक्रिय दवाई नहीं होती।
कोई प्लेसबो बिल्कुल असली दवाई जैसा दिखने के लिए बनाया जाता है, लेकिन यह किसी निष्क्रिय पदार्थ, जैसे कि स्टार्च या चीनी से बना होता है।
कोई सक्रिय तत्व नहीं होने के बावजूद, प्लेसबो लेने वाले कुछ लोग बेहतर महसूस करते हैं। कुछ अन्य लोगों को "दुष्प्रभाव" होता है। यह तथ्य, जिसे प्लेसबो इफ़ेक्ट कहा जाता है, ऐसा लगता है कि दो कारणों से हो सकता है। पहला कारण है संयोग। कई चिकित्सीय स्थितियां और लक्षण आते हैं और इलाज के बिना चले जाते हैं, इसलिए प्लेसबो लेने वाला व्यक्ति संयोग से बेहतर या बदतर महसूस कर सकता है। जब ऐसा होता है, तो परिणाम के लिए प्लेसबो को गलत तरीके से श्रेय या दोष दिया जा सकता है। दूसरा कारण है पूर्वानुमान (कभी-कभी इसे सजेस्टिबिलिटी कहा जाता है)। यह अनुमान लगाना कि एक दवा अक्सर काम करेगी, वास्तव में लोगों को बेहतर महसूस कराती है।
प्लेसबो प्रभाव मुख्य रूप से वास्तविक विकार के बजाय लक्षणों पर होता है। उदाहरण के लिए, एक प्लेसबो कभी भी टूटी हुई हड्डी को तेज़ी से ठीक नहीं करेगा, लेकिन यह दर्द को कम कर सकता है। हर व्यक्ति प्लेसबो के प्रति प्रतिक्रिया नहीं करता, और यह अनुमान लगाना संभव नहीं है कि कौन प्रतिक्रिया देगा।
जब कोई नई दवाई विकसित की जा रही होती है, तो जांच करने वाले, उस दवाई के प्रभाव की तुलना प्लेसबो से करने के लिए अध्ययन करते हैं, क्योंकि किसी भी दवाई का प्लेसबो प्रभाव हो सकता है। वास्तविक प्रभाव को प्लेसबो प्रभाव से अलग किया जाना चाहिए। आम तौर पर, अध्ययन के आधे प्रतिभागियों को दवाई दी जाती है, और आधे को बिल्कुल वैसा ही दिखने वाला प्लेसबो दिया जाता है। सामान्य रूप से, न तो प्रतिभागियों को और न ही जांच करने वालों को पता होता है कि किसे दवाई मिली और किसे प्लेसबो मिला (इस प्रकार के अध्ययन को डबल-ब्लाइंड अध्ययन कहा जाता है)।
जब अध्ययन पूरा हो जाता है, तो सक्रिय दवाई लेने वाले प्रतिभागियों में देखे गए सभी परिवर्तनों की तुलना प्लेसबो लेने वाले प्रतिभागियों में देखे गए परिवर्तनों से की जाती है। अपने उपयोग को सही ठहराने के लिए, उस दवाई को प्लेसबो की तुलना में काफ़ी बेहतर प्रदर्शन करना चाहिए। कुछ अध्ययनों में, प्लेसबो लेने वाले 50% तक प्रतिभागियों में सुधार होता है (प्लेसबो प्रभाव का एक उदाहरण), जिससे परीक्षण की जा रही दवाई की प्रभावशीलता को दिखाना मुश्किल हो जाता है।
दवाइयों के फ़ायदे बनाम जोखिम
हर दवा में नुकसान (कोई विपरीत दवा प्रतिक्रिया) करने के साथ-साथ अच्छा कार्य करने की संभावना होती है। जब डॉक्टर किसी दवा का सुझाव देने पर विचार करते हैं, तो उन्हें अपेक्षित फ़ायदों के विरुद्ध संभावित नुकसान पर गौर करना चाहिए। किसी दवा का उपयोग तब तक उचित नहीं माना जा सकता जब तक कि उसके अपेक्षित फ़ायदे, संभावित नुकसान से अधिक न हों। डॉक्टरों को दवा को रोके रखने के संभावित नतीजे पर भी विचार करना चाहिए। संभावित फ़ायदों और नुकसानों का निर्धारण गणितीय सटीकता के साथ कभी भी नहीं किया जा सकता।
किसी दवा का सुझाव देने के फ़ायदों और जोखिमों का आकलन करते समय डॉक्टर, इलाज किए जा रहे विकार की गंभीरता और व्यक्ति के जीवन की गुणवत्ता पर हो रहे उसके प्रभाव पर विचार करते हैं। अपेक्षाकृत हल्के विकारों—जैसे कि खाँसी और सर्दी, मांसपेशियों में खिंचाव, या कभी-कभी सिरदर्द—के लिए दवा की प्रतिकूल प्रतिक्रियाओं का केवल बहुत कम जोखिम स्वीकार्य होता है। ऐसे लक्षणों के लिए, बिना पर्चे वाली दवाइयाँ आमतौर पर प्रभावी और सहनीय होती हैं।
निर्देशों के अनुसार उपयोग किए जाने पर हल्के विकारों का इलाज करने के लिए प्रयुक्त बिना पर्चे वाली दवाओं में सुरक्षा का काफ़ी अंतर अधिक होता है (सामान्य प्रभावी खुराक और उस खुराक का अंतर जो गंभीर विपरीत दवा प्रतिक्रियाएं उत्पन्न करती है)।
विरोधाभास के रूप में, गंभीर या जीवन के लिए घातक विकारों (जैसे दिल का दौरा, आघात, कैंसर या अंग प्रत्यारोपण असंगतता) के लिए, गंभीर विपरीत दवा प्रतिक्रिया का अत्यधिक जोखिम आमतौर पर अधिक स्वीकार्य होता है।
जीवन की गुणवत्ता और इस बारे में व्यक्तियों के अलग-अलग दृष्टिकोण हो सकते हैं कि वे किन जोखिमों को उठाने के लिए तैयार हैं। उदाहरण के लिए, कुछ लोग जीवन को लंबा करने की बहुत थोड़ी संभावना हेतु बदले में किसी विशिष्ट कैंसर कीमोथैरेपी के विपरीत प्रभावों को स्वीकार करने के लिए दूसरे लोगों से अधिक तैयार हो सकते हैं।
लोग इस बारे में भी अंतर रखते हैं कि वे जोखिम की कितनी बड़ी संभावना को स्वीकार करने के लिए तैयार हैं। उदाहरण के लिए, किसी दवा से गंभीर खून के रिसाव की 50 में से 1 संभावना कुछ लोगों को अस्वीकार्य हो सकती है, जबकि दूसरों को वाजिब लग सकती है।
