I principali obiettivi dello sviluppo di un farmaco consistono nel dimostrarne l’efficacia e la sicurezza. Dato che tutti i farmaci possono essere dannosi e, al contempo, benefici, la sicurezza è relativa. La differenza tra una posologia efficace e una dose che provoca effetti collaterali gravi o potenzialmente letali è definita margine di sicurezza. Un ampio margine di sicurezza è auspicabile, ma, quando si tratta una patologia a rischio o in assenza di altre opzioni, è necessario accettare un margine di sicurezza ridotto. Se la dose efficace di un farmaco è al tempo stesso tossica, i medici non impiegano tale farmaco se non in casi gravi e in assenza di un’alternativa più sicura.
I farmaci più vantaggiosi sono efficaci e, nella maggior parte dei casi, sicuri. La penicillina è un farmaco di questo tipo. Tranne che in caso di allergia, la penicillina non è mai tossica, neppure a dosi elevate. D’altra parte, i barbiturici, un tempo comunemente utilizzati per indurre il sonno, se assunti in dosi eccessive possono compromettere la respirazione, ridurre in misura pericolosa la pressione sanguigna e persino avere esiti fatali. I sonniferi più recenti, come il temazepam e lo zolpidem, hanno un margine di sicurezza superiore rispetto a quello dei barbiturici.
Non sempre è possibile realizzare farmaci efficaci, con ampio margine di sicurezza e scarsi effetti collaterali. Di conseguenza, alcuni farmaci devono essere usati anche se il margine di sicurezza è molto limitato. Per esempio, il warfarin, uno dei farmaci impiegati come anticoagulanti, può causare emorragie e, quindi, viene utilizzato quando la necessità supera abbondantemente il possibile rischio. I soggetti in terapia con tale farmaco devono eseguire frequenti controlli per verificare se l’attività anticoagulante sia insufficiente, eccessiva o adeguata.
Un altro esempio è costituito dalla clozapina. Questo farmaco, spesso, è utile nella schizofrenia quando tutti gli altri farmaci sono risultati inefficaci. Ma comporta anche un serio effetto collaterale: può diminuire la produzione di globuli bianchi, necessari per la protezione contro le infezioni. A causa di questo rischio, i pazienti in terapia con clozapina devono eseguire esami di controllo per tutta la durata della terapia.
Per assicurarsi che il programma terapeutico sia il più efficace e sicuro possibile, il paziente deve informare il professionista sanitario in merito alle malattie precedenti, ai farmaci (compresi i farmaci da banco) e integratori alimentari (comprese le erbe medicinali) attualmente assunti e a qualsiasi altra informazione medica importante. Inoltre, non deve esitare a chiedere al medico, all’infermiere o al farmacista spiegazioni circa gli scopi del trattamento, gli effetti collaterali e altri eventuali disturbi, nonché la misura in cui può partecipare al piano di trattamento.
Come sfruttare al massimo il trattamento farmacologico
Il paziente può contribuire a rendere il piano di trattamento sicuro ed efficace, riferendo al medico, all’infermiere o al farmacista:
Eventuali disturbi di salute
Farmaci (con e senza obbligo di prescrizione) e integratori alimentari (anche piante medicinali) assunti nelle precedenti settimane
Eventuali allergie in corso o pregresse o insolite reazioni a farmaci, alimenti o altre sostanze
Eventuali speciali regimi alimentari seguiti o restrizioni dietetiche
Eventuale stato di gravidanza, gravidanza programmata o allattamento
Inoltre, i soggetti possono essere di aiuto nel
Conoscere il nome commerciale, nome generico, o entrambi di un farmaco e sapere il motivo per cui un farmaco viene assunto
Leggere attentamente l’etichetta sulla confezione prima di assumere un farmaco, con o senza obbligo di prescrizione
Comprendere il motivo per cui un farmaco viene assunto, come sapere se il farmaco funziona e quali sono i possibili effetti collaterali
Conoscere la durata del trattamento
Evitare il consumo di bevande alcoliche ove consigliato
Evitare di masticare, tagliare o schiacciare le capsule o le compresse salvo laddove diversamente indicato
Evitare di usare un cucchiaio normale per misurare i farmaci liquidi
Sapere che cosa fare se si salta una dose
Usare strumenti semplici come grafici o portapillole per ricordarsi di assumere le dosi agli orari corretti
Conservare i farmaci come da indicazioni (in luogo fresco e asciutto, lontano dalla luce solare e fuori dalla portata dei bambini e di animali domestici)
Smaltire in modo corretto i farmaci scaduti
Non prendere mai i farmaci soggetti a obbligo di prescrizione di altri
Seguire le indicazioni preventive raccomandate e partecipare ai programmi di salute consigliati
Tenere un elenco dei farmaci a portata di mano
Rispettare gli appuntamenti
Rivolgersi al medico tempestivamente in caso di problemi
Contattare il proprio operatore sanitario o il farmacista per eventuali domande che potrebbero sorgere
Ulteriori informazioni
Le seguenti sono alcune risorse in lingua inglese che possono essere utili. Si prega di notare che IL MANUALE non è responsabile del contenuto di tali risorse.
Center for Information and Study on Clinical Research Participation (CISCRP): organizzazione non a scopo di lucro che educa e informa i pazienti, i ricercatori, i media e i responsabili politici sui ruoli che rivestono nella ricerca clinica
ClinicalTrials.gov: database di studi clinici, finanziati con fondi privati e pubblici, condotti in tutto il mondo