जीन थेरेपी

इसकी एक विधि है विषाणु का उपयोग करना क्योंकि कुछ विषाणुओं में अपनी आनुवंशिक सामग्री को मानव के DNA में डालने की क्षमता होती है। सामान्य DNA को किसी रासायनिक अभिक्रिया द्वारा विषाणु में डाला जाता है, जो फिर व्यक्ति की कोशिकाओं को संक्रमित (ट्रांसफेक्ट) करता है, और इस तरह DNA उन कोशिकाओं के नाभिक केंद्र में संचारित हो जाता है।

विषाणु का उपयोग करके निवेशन करने से संबंधित चिंताओं में से एक चिंता विषाणु से होने वाली संभावित प्रतिक्रियाएं हैं, जो एक संक्रमण के समान होती हैं। अन्य चिंता यह है कि नया, सामान्य DNA कुछ समय बाद “लुप्त” हो सकता है या नई कोशिकाओं में सम्मिलित होने में विफल हो सकता है, जिसके कारण आनुवंशिक विकार पुनः प्रकट हो जाता है। इसके अतिरिक्त, विषाणु के विरुद्ध एंटीबॉडीज़ विकसित हो सकती हैं, जिसके कारण प्रत्यारोपित अंग द्वारा अस्वीकरण जैसी प्रतिक्रिया हो सकती है।

जीन डालने के एक और तरीके में लाइपोसोम का इस्तेमाल होता है, जो ऐसे माइक्रोस्कोपिक सैक होते हैं जिन पर लिपिड (चर्बी) की एक परत होती है। लाइपोसोम इस तरह से कॉन्फ़िगर किए जा सकते हैं कि उनमें किसी व्यक्ति की कोशिकाओं द्वारा अवशोषित किए जाने वाला DNA हो, जिससे उनका DNA सेल केंद्रक को डिलीवर कर दिया जाए। कभी-कभी यह विधि काम नहीं करती है क्योंकि लाइपोसोम व्यक्ति की कोशिकाओं में अवशोषित नहीं हो पाते हैं, नया जीन अपेक्षानुसार काम नहीं करता है, या नया जीन अंततः लुप्त हो जाता है।

जीन थेरेपी की एक भिन्न विधि एंटीसेंस टेक्नोलॉजी का उपयोग करती है। एंटीसेंस टेक्नोलॉजी में, सामान्य जीन का निवेश नहीं किया जाता है। इसके बजाय, असामान्य जीन को केवल स्विच ऑफ कर दिया जाता है। एंटीसेंस टेक्नोलॉजी का इस्तेमाल करने से, मोडिफ़ाइड RNA के अणु DNA के खास हिस्सो के साथ संयोजित हो सकते हैं, जिससे प्रभावित जीन को कार्य करने से रोका जाता है। एंटीसेंस टेक्नोलॉजी का इस्तेमाल फ़िलहाल स्पाइनल मस्कुलर एट्रॉफी और डूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफ़ी का इलाज करने के लिए किया जा रहा है। इसे कैंसर थेरेपी और कुछ न्यूरोलॉजिक विकारों के लिए भी आज़माया जा रहा है, लेकिन यह अभी भी कॉफ़ी प्रयोगात्मक है। हालांकि, ऐसा लगता है कि इसमें जीन इंसर्शन थेरेपी के मुकाबले ज़्यादा प्रभावी और सुरक्षित होने की क्षमता है।

जीन थेरेपी का एक और तरीका यह है कि एक्सप्रेशन को नियंत्रित करने वाली कोशिका में रासायनिक प्रतिक्रियाएं संशोधित करके कुछ जीनो के प्रकार्य को बढ़ाया या कम कर दिया जाए। उदाहरण के लिए, मेथिलीकरण नामक एक रासायनिक अभिक्रिया को संशोधित करने से जीन की क्रिया को बदला जा सकता है, जिसके कारण कुछ प्रोटीनों की उत्पादकता बढ़ जाती है या कम हो जाती है या विभिन्न प्रकार के प्रोटीन उत्पन्न होते हैं। इस तरह की विधियों को कुछ कैंसरों का उपचार करने के लिए प्रायोगिक रूप से परखा जा रहा है।

ट्रांसप्लांटेशन थेरेपी में भी जीन थेरेपी का प्रायोगिक रूप से अध्ययन किया जा रहा है। प्रत्यारोपित अंगों को जीन प्राप्तकर्ता के अधिक संगत बनाने के लिए उन अंगों के जीन में बदलाव करने से, अंग प्राप्तकर्ता द्वारा प्रत्यारोपित अंग को अस्वीकार करने की कम संभावना होती है। इस प्रकार, प्राप्तकर्ता को ऐसी दवाएं लेने की आवश्यकता नहीं होगी जो प्रतिरक्षा प्रणाली को दबा देती हैं, जिनके गंभीर दुष्प्रभाव हो सकते हैं। हालांकि, अब तक, इस प्रकार का उपचार आमतौर पर असफल रहा है।

CRISPR-CAS9 का मतलब है क्लस्टर्ड रेग्युलरली इंटरस्पेस्ड शॉर्ट पैलिन्ड्रोमिक रिपीट्स–CRISPR-संबंधित प्रोटीन 9। CRISPR-CAS9 एक जीन-संपादन उपकरण है जो DNA स्ट्रैंड में एक सटीक चीरा लगाता है, और फिर एक नए निवेशित जीन को DNA में सम्मिलित करने के लिए सामान्य DNA मरम्मत प्रक्रिया शुरू हो जाती है। यह तकनीक अभी भी प्रायोगिक चरणों में हैं लेकिन आनुवंशिक दोष को ठीक करने के प्रयास में इसे कई मानव भ्रूणों पर उपयोग किया गया है।