Jedes Medikament kann ebenso heilsam wie schädlich (Nebenwirkung) sein. Vor der Verordnung eines Arzneimittels muss der Arzt zunächst die möglichen Schäden der Behandlung gegen den zu erwartenden Nutzen abwägen. Wenn der erwartete Nutzen den möglichen Schaden nicht übersteigt, ist der Einsatz des Medikaments nicht gerechtfertigt. Ärzte müssen auch die möglichen Folgen bedenken, wenn das Medikament nicht gegeben wird. Mögliche Nutzen und Schäden können niemals mit mathematischer Genauigkeit bestimmt werden.
Bei der Abwägung von Nutzen und Risiko eines Medikaments zur Verschreibung werden die Schwere der Erkrankung sowie ihre Auswirkung auf die Lebensqualität des Patienten berücksichtigt. Beispielsweise ist für relativ geringfügige Störungen – wie Husten, Erkältungen, Muskelkater oder unregelmäßige Kopfschmerzen – nur ein sehr geringes Risiko von Nebenwirkungen akzeptabel. Bei solchen Symptomen sind in der Regel rezeptfreie Medikamente wirksam und gut verträglich. Wenn sie entsprechend den Anweisungen angewendet werden, sind rezeptfreie Medikamente zur Behandlung leichter Erkrankungen sicherer in der Anwendung (der Unterschied zwischen der üblicherweise wirksamen Dosis und der Dosis, die zu schweren Nebenwirkungen führt). Demgegenüber wird bei schweren bis lebensbedrohlichen Erkrankungen wie Herzinfarkt, Schlaganfall, Krebs oder Abstoßungsreaktionen nach einer Organtransplantation ein deutlich höheres Risiko einer schweren Nebenwirkung in der Regel eher in Kauf genommen.
Die Betroffenen können verschiedene Ansichten bezüglich ihrer Lebensqualität haben und nehmen möglicherweise unterschiedliche Risiken in Kauf. Manche Menschen sind beispielsweise eher bereit als andere, die Nebenwirkungen einer bestimmten Chemotherapie zur Behandlung einer Krebserkrankung zu akzeptieren, wenn im Gegenzug eine geringe Wahrscheinlichkeit besteht, ihr Leben zu verlängern. Auch akzeptieren die Betroffenen ein unterschiedliches Maß an Risiko. So kann zum Beispiel die Wahrscheinlichkeit einer schweren Blutung bei 1 von 50 Personen für den einen Patienten inakzeptabel sein, während eine andere Person dieses Risiko als zumutbar ansieht.
(Siehe auch Medizinische Behandlungsentscheidungen.)