Справочник Msd

Подтвердите, что вы находитесь за пределами Российской Федерации

honeypot link
Предоставлено Вам This site is not intended for use in the Russian Federation

Генная терапия

Авторы:

David N. Finegold

, MD, University of Pittsburgh

Последний полный пересмотр/исправление окт 2019| Последнее изменение содержания окт 2019
Нажмите здесь, чтобы перейти к профессиональной версии

Хотя генная терапия определяется как любое лечение, которое изменяет функцию гена, часто считается, что генная терапия — это введение нормальных генов в клетки человека, у которого такие нормальные гены отсутствуют вследствие специфического генетического заболевания. Эта технология называется терапией с внедрением гена или терапией путем внедрения гена. Нормальные гены могут производиться с использованием полимеразной цепной реакции Полимеразная цепная реакция (ПЦР) Технологии генетической диагностики — это научные методы, используемые для изучения и понимания генов человека. (см. также Гены и хромосомы.) Гены представляют собой сегменты дезоксирибонуклеиновой... Прочитайте дополнительные сведения (ПЦР) из нормальной дезоксирибонуклеиновой кислоты (ДНК), предоставленной другим человеком. В настоящее время такая терапия генной вставкой является наиболее эффективной в профилактике или лечении моногенетических дефектов, например, кистозного фиброза. (см. также Гены и хромосомы Гены и хромосомы Гены представляют собой сегменты дезоксирибонуклеиновой кислоты (ДНК) и содержат код для определенного белка, функционирующего в одном или нескольких типах клеток в организме. Хромосомы — это... Прочитайте дополнительные сведения Гены и хромосомы .)

Введение нормальной ДНК в клетки человека может осуществляться с использованием нескольких методов.

Трансфекция вируса

В одном методе используется вирус, поскольку определенные вирусы обладают способностью вставлять свой генетический материал в ДНК человека. Нормальная ДНК вносится в вирус посредством химической реакции, а затем этим вирусом заражают (трансфицируют) клетки человека, что приводит к перемещению ДНК в ядра этих клеток.

Одним из опасений при вставке с использованием вируса является потенциальная реакция на вирус, аналогичная инфекции. Другим опасением является то, что новая нормальная ДНК может «потеряться» или у нее не получится внедряться в новые клетки через некоторое время, что приведет к рецидиву генетического заболевания. Кроме того, к вирусу могут вырабатываться антитела, вызывающие реакцию, аналогичную отторжению пересаженного органа.

Липосомы

В другом методе генной вставки используются липосомы, микроскопические мешочки, содержащие ДНК, которые всасываются клетками человека, доставляя, таким образом, свою ДНК в ядро клетки. Иногда этот метод не работает, поскольку липосомы не всасываются в клетки человека, новые гены не функционируют должным образом, или же новые гены просто теряются.

Методика с использованием антисмысловых нуклеиновых кислот

Другой метод генной терапии использует антисмысловые нуклеиновые кислоты. При методике с использованием антисмысловых нуклеиновых кислот нормальные гены не вставляются. Вместо это просто отключаются функции патологических генов. При применении методики с использованием антисмысловых нуклеиновых кислот лекарственные препараты соединяются с определенными фрагментами ДНК, предотвращая функционирование затронутых генов. Методика с использованием антисмысловых нуклеиновых кислот в настоящее время оценивается в качестве противораковой терапии, но все еще находится на стадии экспериментов. Тем не менее, эта методика обладает потенциалом большей эффективности и безопасности в сравнении с терапией генной вставкой.

Химическая модификация

Другим подходом генной терапии является повышение или снижение активности определенных генов посредством изменения клеточных химических реакций, которые контролируют экспрессию генов. Например, изменяя химическую реакцию под названием метилирование, можно изменять функцию гена, что приводит к повышению или снижению выработки определенных белков или же к выработке белков других типов. Такие методы в настоящее время проходят экспериментальную оценку при лечении определенных типов раковых заболеваний.

Трансплантационная терапия

Генная терапия также исследуется экспериментально в трансплантационной хирургии. При изменении генов в пересаженных органах, чтобы сделать их более совместимыми с генами получателя трансплантата, у получателя трансплантата органа снижается вероятность отторжения пересаженного органа. Таким образом, получателю трансплантата может не требоваться прием лекарственных препаратов, подавляющих иммунную систему, которые могут вызывать серьезные побочные эффекты. Тем не менее, в настоящее время такой тип лечения обычно не является успешным.

ПРИМЕЧАНИЕ: Это — пользовательская версия ВРАЧИ: Нажмите здесь, чтобы перейти к профессиональной версии
Нажмите здесь, чтобы перейти к профессиональной версии
Получите
Загрузите приложение "Справочник MSD"! ANDROID iOS
Загрузите приложение "Справочник MSD"! ANDROID iOS
Загрузите приложение "Справочник MSD"! ANDROID iOS

Проверьте свои знания

Уход в хосписе
Что является основной задачей ухода в хосписе?
Загрузите приложение "Справочник MSD"! ANDROID iOS
Загрузите приложение "Справочник MSD"! ANDROID iOS
Загрузите приложение "Справочник MSD"! ANDROID iOS

Также интересно

Загрузите приложение "Справочник MSD"! ANDROID iOS
Загрузите приложение "Справочник MSD"! ANDROID iOS
Загрузите приложение "Справочник MSD"! ANDROID iOS
НАВЕРХ