Le terme « thrombotique » signifie que des caillots sanguins se forment, le terme « thrombocytopénique » signifie que la numération plaquettaire est basse et purpura signifie que des taches violettes ou des ecchymoses apparaissent sur la peau. Le purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT) est un trouble rare, dans lequel de nombreux minuscules caillots sanguins (thrombi) se forment soudainement dans tout le corps. Il est apparenté au syndrome hémolytique et urémique (SHU), mais il survient plus fréquemment chez les adultes que le SHU. Les caillots obstruent les petits vaisseaux sanguins dans tout le corps, en particulier ceux du cerveau, du cœur et des reins. L’obstruction des vaisseaux sanguins endommage les organes et peut détruire les globules rouges qui circulent dans les vaisseaux sanguins partiellement obstrués. Les caillots de sang signifient également qu’un nombre anormalement élevé de plaquettes est consommé, ce qui fait fortement baisser leur nombre dans la circulation sanguine.
Les plaquettes sont des cellules fabriquées dans la moelle osseuse, qui circulent dans le sang et contribuent à sa coagulation. Les plaquettes sont parfois appelées thrombocytes. Un nombre de plaquettes trop faible est appelé thrombocytopénie.
La cause du PTT est souvent inconnue, mais certaines personnes développent cette maladie après avoir pris certains médicaments (notamment la quinine, la ciclosporine et la mitomycine C), après certains types d’infections intestinales, pendant la grossesse, ou rarement il s’agit d’une maladie héréditaire. Chez la plupart des personnes, le PTT est un trouble auto-immun dans lequel le système immunitaire de l’organisme crée des anticorps qui détruisent une enzyme (ADAMTS13). Lorsque cette enzyme est déficiente, les plaquettes commencent à coaguler de façon inappropriée dans les vaisseaux sanguins, le nombre de plaquettes dans le sang (numération plaquettaire) diminue, et les organes dans lesquels les caillots se forment (tels que le cerveau et les reins) peuvent être endommagés.
Symptômes
Dans le purpura thrombocytopénique thrombotique (PTT), les symptômes apparaissent soudainement.
Les symptômes du PTT sont assez différents de ceux des autres formes de thrombocytopénie.
Dans le PTT, les petits caillots qui se forment (en consommant des plaquettes) provoquent de nombreux symptômes et complications, certains pouvant être potentiellement mortels. Des céphalées, une confusion, des convulsions et un coma peuvent survenir suite à la formation de caillots dans le cerveau. Les symptômes qui sont dus aux caillots dans le cerveau peuvent apparaître et disparaître et leur gravité peut varier. Les symptômes qui sont dus aux caillots dans d’autres parties du corps comprennent les troubles du rythme cardiaque, la présence de sang dans l’urine et les douleurs abdominales.
Diagnostic
Les médecins suspectent un purpura thrombocytopénique thrombotique (PTT) lorsqu’ils découvrent une numération plaquettaire basse chez des personnes qui ont été malades, qui ont pris certains médicaments ou chez des femmes enceintes.
Bien qu’aucun test sanguin ne diagnostique spécifiquement le PTT, les médecins réalisent un certain nombre d’analyses de sang qui, associées aux symptômes de la personne, aident à poser le diagnostic. Ces analyses de sang incluent souvent des tests démontrant que les globules rouges sont détruits, des tests pour déterminer si les reins fonctionnent bien, et souvent des tests pour détecter la présence d’anticorps contre l’enzyme ADAMTS13.
Traitement
Les personnes atteintes de purpura thrombocytopénique thrombotique (PTT) sont souvent traitées par corticoïdes et échange plasmatique (transfusions de plasma avec plasmaphérèse). Lors d’une plasmaphérèse, le sang d’une personne est prélevé et mis dans une machine qui sépare les cellules sanguines de la partie liquide du sang (le plasma). Le plasma, qui contient les anticorps à l’origine de la maladie, est éliminé et les cellules sanguines sont réinjectées à la personne.
Le rituximab est un médicament qui inhibe le système immunitaire, parfois utilisé chez les personnes atteintes de PTT qui rechutent après un traitement par corticoïdes et plasmaphérèse.
Le caplacizumab est un nouveau médicament qui inhibe l’interaction entre une protéine impliquée dans la coagulation et les plaquettes. Même si le caplacizumab peut réduire le besoin en échange plasmatique et accélérer la récupération des patients atteints de PTT, il se peut qu’il augmente aussi le risque de saignement.
