Balanço dos benefícios e efeitos adversos do tratamento

Análise completa: abr. 2026 PorBrian F. Mandell, MD, PhD, Cleveland Clinic Lerner College of Medicine at Case Western Reserve University | Colega revisado porMichael R. Wasserman, MD, California Association of Long Term Care Medicine (CALTCM)
Última atualização: abr. 2026
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Visão Educação para o paciente

A indicação de um medicamento ou de outra intervenção terapêutica como tratamento depende do equilíbrio entre seus benefícios e malefícios. Ao fazer tais julgamentos, os médicos frequentemente levam em conta fatores de certa forma subjetivos, como a experiência pessoal, relatos de casos, práticas de colegas, opiniões de especialistas e preferências do paciente.

O número necessário para tratar (NNT) é uma estimativa menos subjetiva dos prováveis benefícios de um medicamento ou de qualquer outra intervenção. NNT é o número de pacientes que precisam ser tratados para que 1 paciente se beneficie. Por exemplo, considere um tratamento que reduza a mortalidade de uma determinada doença de 10% para 5%, uma redução do risco absoluto de 5% (1 em 20). Isso significa que, de 100 pacientes, 90 sobreviveriam mesmo sem o tratamento e, portanto, não se beneficiariam do medicamento. Além disso, 5 dos 100 pacientes morrerão mesmo tomando o medicamento e, consequentemente, também não se beneficiarão. Apenas 5 dos 100 pacientes (1 em 20) se beneficiam do tratamento; assim, 20 precisam ser tratados para que 1 se beneficie, e o NNT é 20. O NNT pode ser calculado simplesmente como o inverso da redução do risco absoluto; se a redução do risco absoluto for de 5% (0,05), o NNT = 1/0,05 = 20. O NNT também pode ser calculado para efeitos adversos; nesse caso, por vezes é denominado número necessário para causar dano (NNCD).

É importante destacar que o NNT se baseia em alterações no risco absoluto; ele não pode ser calculado a partir de alterações no risco relativo. O risco relativo é a diferença proporcional entre 2 níveis de risco. Por exemplo, um medicamento que reduz a mortalidade de 10% para 5% diminui a mortalidade absoluta em 5%, mas diminui a mortalidade relativa em 50% (ou seja, uma taxa de mortalidade de 5% indica 50% menos mortes do que uma taxa de mortalidade de 10%). Na maioria das vezes, os benefícios são relatados na literatura como reduções do risco relativo, pois isso faz com que o tratamento pareça mais eficaz em comparação com as reduções de risco absoluto (no exemplo anterior, uma redução de 50% na mortalidade soa muito melhor do que uma redução de 5%). Por outro lado, os efeitos adversos costumam ser relatados como aumentos de risco absoluto, pois fazem o medicamento parecer mais seguro. Por exemplo, se um medicamento aumenta a incidência de sangramento de 0,1% para 1%, é mais provável que o aumento seja relatado como 0,9% do que como 1000%.

Dicas e conselhos

  • Calcule o número necessário para tratar (NNT) com base em alterações absolutas, e não relativas, dos riscos.

Ao ponderar o NNT em relação ao NNCD, é importante considerar a magnitude dos benefícios e danos específicos. Por exemplo, pode valer a pena prescrever um determinado tratamento que cause muito mais malefícios do que benefícios se esses malefícios forem menores (p. ex., reversíveis, leves) e os benefícios forem maiores (p. ex., prevenção da mortalidade ou morbidade). Em todos os casos, deve-se dar preferência a desfechos centrados no paciente.

O perfil genético é cada vez mais utilizado para identificar subgrupos de pacientes mais suscetíveis aos benefícios e efeitos adversos de alguns medicamentos. Por exemplo, cânceres de mama podem ser analisados em busca do marcador genético HER2, que prevê a resposta a agentes quimioterápicos específicos. Pacientes com infecção pelo HIV podem ser testados para o alelo HLA-B*57:01, que prediz hipersensibilidade ao abacavir, reduzindo a incidência de reações de hipersensibilidade e, assim, aumentando o NNCD. As variações genéticas em várias enzimas metabolizadoras de fármacos ajudam a prever a resposta dos pacientes aos medicamentos (ver Farmacogenética) e frequentemente também afetam a probabilidade de benefício, dano ou ambos.

Calculadora clínica

Índice terapêutico

Um dos objetivos no desenvolvimento de fármacos é obter uma grande diferença entre a dose que é eficaz e a dose que causa efeitos adversos. Uma grande diferença é denominada índice terapêutico amplo, razão terapêutica ou janela terapêutica. Se o índice terapêutico for estreito (p. ex., < 2), fatores que geralmente não têm consequências clínicas (p. ex., interações alimento-fármaco, interações fármaco-fármaco, pequenos erros de dosagem) podem ter efeitos clínicos prejudiciais. Por exemplo, a varfarina tem um índice terapêutico estreito e interage com muitas substâncias (incluindo medicamentos) e alimentos. A anticoagulação insuficiente aumenta o risco de complicações decorrentes do distúrbio tratado pela anticoagulação (p. ex., maior risco de acidente vascular cerebral na fibrilação atrial), enquanto a anticoagulação excessiva aumenta o risco de sangramento.

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