相

薬を投与する対象

目的

期間

開発初期

実験室での設定（細胞培養や動物など）

薬の化学的・物理学的特性を解明し、生物に対する安全性と有効性を評価すること

2～6.5年

臨床試験

第1相

健康なボランティアの被験者20～80人

用量を変えながら薬を投与して、基本的な安全性と血液中の薬物濃度を調べること

1.5年

第2相

対象の病気がある人または対象の病気になる可能性がある人、最大100人

薬の有効性と選択できる用量の範囲を調べるとともに、副作用を見つけること

2年

第3相

治療効果を調べようとしている病気がある人300～30,000人

最も効果的な用量と用法を確立し、薬の有効性や、第1相や第2相で観察されなかった副作用について、さらに詳しい情報を入手するとともに、その薬を、すでに販売されている薬やプラセボと比較検討すること

3.5年

FDAの審査

開発初期の試験と臨床試験から得られたすべての情報についての政府機関の審査

薬が十分に有効であり安全であることが立証されたかどうかを判定すること

0.5～1年

第4相（市販後調査）

その薬を使用したすべての人（特に妊婦、小児、高齢者など）

第1相、第2相、第3相で生じなかった問題、例えば、長期間使用した後に発生する副作用や、まれにしか起こらない副作用を見つけること

継続的に実施