(参见 骨髓增殖性肿瘤概述 骨髓增殖性肿瘤概述 骨髓增殖性肿瘤是骨髓干细胞的克隆性增殖，可表现为循环中血小板数量、红细胞（RBCs）或白细胞（WBCs）增多，可单独或联合出现，有时伴骨髓纤维化增加，并出现髓外造血（细胞生成在髓外进行）。根据这些异常，可分为 原发性血小板增多症（血小板增多）... Common.TooltipReadMore 。）
真性红细胞增多症是最常见的骨髓增殖性肿瘤，在美国发病率约为1.97/10万(1 参考文献 真性红细胞增多症 是一种慢性骨髓增殖性肿瘤，以形态学正常的红细胞（它的标志）、还有白细胞及血小板增加为特点。10-15％的患者最终会进展为骨髓纤维化和骨髓衰竭;急性白血病的自发发生率为1.0至2.5％。 出血和动脉或静脉血栓形成的风险增加。 常见表现包括脾肿大、大血管和微血管事件（例如短暂性脑缺血发作、红斑性肢痛、眼部偏头痛）和水母性瘙痒症（暴露于热水引发的瘙痒）。通过全血细胞计数、
参考文献
1.Barbui T, Thiele J, Ferrari A, et al: The new WHO classification for essential thrombocythemia calls for revision of available evidences.Blood Cancer J 10(2):22, 2020. doi: 10.1038/s41408-020-0290-9
真性红细胞增多症的病理生理学
真性红细胞增多症的患者红细胞（RBCs）、白细胞（WBCs）和血小板产生增加。因为外周血三系细胞均升高，故真性红细胞增多为全骨髓增生。仅限于红细胞生成增加称为红细胞增多；单纯性红细胞增多可见于真性红细胞增多，但更常见于其他原因（见 继发性红细胞增多 继发性红细胞增多症 继发性红细胞增多症是指继发于导致组织缺氧、引起不适当的红细胞生成增加，或机体对红细胞生成素敏感性增加的其它疾病而出现的红细胞生成增多。 (参见 骨髓增殖性肿瘤概述。） 在继发性红细胞增多症中，只有红细胞 (RBC) 增加，而在 真性红细胞增多症、红细胞、白细胞 (WBC) 和血小板通常会增加。 血红蛋白或红细胞压积高于经年龄和性别校正的正常值范围，可考虑红细胞增多。 继发性红细胞增多症的常见病因包括... Common.TooltipReadMore ）。在真性红细胞增多症中，红细胞生成独立于血清 红细胞生成素水平进行，通常较低，但也可以是正常的。
髓外造血可能发生于脾脏、肝脏和其他有潜在血细胞生成能力的部位。真性红细胞增多与继发性红细胞增多相反，红细胞质量的增加通常最初被血浆容量增加所掩盖，使血细胞比容在正常范围内。女性尤为如此，可表现为肝静脉血栓形成和红细胞压积正常。
可能最终会发生 缺铁 缺铁性贫血 缺铁是贫血最常见的原因，常由失血引起；其他较少见的原因还有吸收不良，例如乳糜泻。症状没有特异性。红细胞多呈小细胞低色素改变，且伴铁储备降低，表现为血清铁蛋白和血清铁减少而血清总铁结合力增加。若诊断成立，在其他原因尚未明确之前应考虑隐匿性失血的可能。治疗包括补铁和对失血原因的治疗。 （参考 红细胞生成减少概述 ） 铁分为代谢铁和储备铁两部分。健康男性体内铁总量约为3.5g，女性约为2... Common.TooltipReadMore 
，因为需要更多的铁来生产红细胞。由于红细胞血红蛋白浓度（MCHC）以减少红细胞体积（平均红细胞体积[MCV]）作为代偿，因此当发生任何种类的缺铁时，红细胞均变得越来越小（小红细胞红细胞增多症）。尽管其他原因所致的铁缺乏的患者将出现贫血，但真性红细胞增多患者红细胞的生成增加，因此即使缺铁时，初期仍有正常的 红细胞比容水平但红细胞计数及小细胞的RBC指数升高;这两种发现是真性红细胞增多的一个标志。
最终，约10％~15％的患者会具有与 原发性骨髓纤维化 原发性骨髓纤维化 原发性骨髓纤维化（PMF）是一种慢性骨髓增殖性肿瘤。特点为骨髓纤维化、脾大、贫血伴有有核红细胞和泪滴状红细胞。诊断需要骨髓穿刺和活检，并排除可能导致骨髓纤维化（继发性骨髓纤维化）的其他情况。治疗通常是支持性的，但Janus激酶2（JAK2）抑制剂（如鲁索替尼、非曲替尼或帕克替尼）可能会减轻症状，干细胞移植可能是治愈性的。 （参见 骨髓增殖性肿瘤概述） 骨髓纤维化是一种反应性的，可逆性的骨髓胶原增加，且常伴有髓外造血（主要在脾脏中）。... Common.TooltipReadMore 相似的症状，但存活率更高。
转化为 急性白血病 急性白血病 白血病是一种恶性疾病，涉及未成熟或异常白细胞过度产生，最终抑制了正常血细胞的产生并导致了与血细胞减少相关的症状。 虽然有时会涉及到自我更新能力有限的定向干细胞，但恶性转化常发生在多能干细胞水平上。异常增殖、克隆性扩增、异常分化以及细胞凋亡减少（程序性细胞死亡）导致恶性细胞取代了正常的血液成分。... Common.TooltipReadMore 很少见，可能需要多年时间。接触烷化剂（如苯丁酸氮芥、放射性磷[大多具有历史意义]和羟基脲）会增加转化的风险。急性白血病在男性中更为常见，尤其是 60 岁以后。
遗传学因素
真性红细胞增多症是由造血干细胞突变所致。
Janus激酶2（JAK2 ）基因的突变是真性红细胞增多症的主要原因。JAK2是酪氨酸激酶家族的成员，参与促红细胞生成素、血小板生成素和粒细胞集落刺激因子（G-CSF）受体的信号转导。具体而言，95%的真性红细胞增多症患者都存在JAK2V617F基因突变或JAK2基因外显子12突变。极少数情况下，突变可以发生在外显子 10 JAK2 基因。在缺乏JAK2基因突变的真性红细胞增多症患者中发现了钙网蛋白（CALR基因）突变，在孤立性红细胞增生症患者中也发现了淋巴细胞接头蛋白（LNK基因）突变。这些突变导致了持久的JAK2激活，从而引起不依赖红细胞生成素的细胞过度增生。
并发症
真性红细胞增多症的并发症包括
血栓形成
出血
在真性红细胞增多症中，血容量增加及红细胞数量增加可导致血粘度升高。高粘滞性易发生大血管血栓形成，导致 中风 脑卒中概述 脑卒中是一组突发的局部脑血液循环障碍引起神经功能障碍的疾病的总称。卒中可以是 缺血性的 （80％），通常由血栓形成或栓塞引起 出血性的（20％），血管破裂引起（如 蛛网膜下腔出血、 脑出血） 短暂的卒中症状（通常持续 1小时）而无急性脑梗塞（基于弥散加权MRI）的证据被称为一个... Common.TooltipReadMore 
、 深静脉血栓形成 （DVT）深静脉血栓形成 深静脉血栓形成（deep venous thrombosis，DVT）是在肢体（通常是小腿或大腿）或骨盆深静脉的血液凝结。DVT是肺栓塞的主要原因。DVT由静脉回流受损，导致内皮损伤或功能紊乱，或引起高凝状态的状况所引起。DVT可能无症状或引起肢端疼痛和肿胀。诊断依赖病史和体格检查，确诊依赖客观检查，通常为超声多普勒检查。当怀疑DVT时进行D-二聚体检查，阴性结果有助于除外DVT，而阳性结果不具有特异性，需要进行其他检查以证实DVT。治... Common.TooltipReadMore 
、 心肌梗死 急性心肌梗死（MI） 急性心肌梗死是由于冠脉急性闭塞造成的心肌坏死。症状包括胸部不适，伴有或不伴有呼吸困难、恶心和/或发汗。诊断是依据心电图（ECG）和血清学标记物的存在与否。治疗包括抗血小板药物、抗凝药物、硝酸酯类、beta阻滞剂、他汀类和再灌注治疗。对于ST段抬高型心肌梗死，急诊再灌注治疗包括溶栓药物、经皮冠脉介入治疗及冠脉旁路移植术。对于非ST段抬高型心肌梗死，再灌注治疗包括经皮冠脉介入治疗及冠脉旁路移植术。... Common.TooltipReadMore 
、视网膜动脉或静脉阻塞、脾梗塞（通常伴有摩擦音），或特别是在女性中，出现 布加综合症 布-加综合征 布-加综合征是起源于从肝内的肝小静脉段到下腔静脉和右心房任何一处的肝静脉流出道阻塞。其临床表现多样化，可没有任何症状，也可出现暴发性肝衰竭。如果怀疑，初始测试是多普勒超声检查。治疗包括药物支持治疗以及建立和维持静脉血流，例如溶栓治疗、减压分流和长期的抗凝治疗。 （也见 肝脏血管疾病的概述） 在西方国家，布-加综合征最常见的病因是血凝块堵塞肝静脉和邻近 的下腔静脉。形成血凝块常见原因如下：... Common.TooltipReadMore 。 微血管事件（如 短暂性脑缺血发作 短暂性脑缺血发作 （TIA） 短暂性脑缺血发作（transient ischemic attack，TIA）是由于局部脑缺血引起的突发、短暂的神经功能障碍，同时不伴有永久性的脑梗死（如DWI检查示阴性结果）。诊断是基于临床的。颈动脉内膜切除术或支架植入术、给与抗血小板药物、或抗凝治疗能减少某些类型的TIA发作后的脑卒中风险。 TIA与 缺血性脑卒中类似，除了其症状通常<1小时；大部分TIA持续<... Common.TooltipReadMore , 红斑性肢痛症 红斑性肢痛症 红斑性肢痛症是令人痛苦的足和手小动脉的阵发性扩张，较少见于脸、耳或膝；它引起烧灼样疼痛，皮温升高和发红。 这个 稀有的 疾病可能是 原发（原因不明） 也可能继发yu 糖尿病 Common.TooltipReadMore , 眼型偏头痛）也可能发生。
由于血小板可吸附和蛋白水解高分子量血管性血友病因子多聚体，故可出现获得性血管性血友病因子缺乏，从而导致血小板计数＞1,500,000/mcL (> 1,500,000 × 109/L) 并出现功能异常。这种获得性 血管性血友病 血管性血友病 血管性血友病（VWD）是一种遗传性的血管性血友病因子（VWF）数量缺陷或功能异常，可导致血小板功能障碍。出血倾向通常是轻微的。筛选试验通常显示血小板计数正常，可能还显示部分凝血活酶时间（PTT）略有延长。诊断基于血管性血友病因子抗原水平降低和血管性血友病因子活性（瑞斯西丁素辅因子活性）异常。治疗包括给予替代疗法（病毒灭活、中等纯度的Ⅷ因子浓缩物）或去氨加压素来控制出血。 （也见于... Common.TooltipReadMore 易发生出血但并非自发性出血。
细胞更新加速可能导致尿酸过多，增加 痛风 痛风 痛风是高尿酸血症（血尿酸>6.8mg/dL[> 0.4 mmol/L]）导致的疾病，使单钠尿酸盐晶体沉积于组织，一般位于关节腔内或关节周围，常常导致反复发作的急性或慢性关节炎。痛风首次发作通常表现为单关节发病，常累及第一跖趾关节。痛风的症状包括急性严重疼痛、压痛、热、红、肿。准确诊断需要进行关节液中的晶体鉴定。 使用抗炎药物治疗急性发作。 通过定期使用非甾体类抗炎药 (NSAIDs)... Common.TooltipReadMore 
和肾脏尿酸结石的风险。真性红细胞增多症患者易因幽门螺杆菌感染而发生消化性溃疡疾病。
真性红细胞增多症的症状和体征
真性红细胞增多症本身常没有症状。但最终血容量增加和血液黏滞度升高可引起虚弱、头痛、轻度头晕、视觉障碍、疲劳或呼吸困难。常出现瘙痒，特别是在热水浴后（水源性瘙痒症），且常可为首发症状。可出现面部发红和视网膜静脉充血。手掌和脚可出现发红、发热和疼痛，常伴有指端局部缺血（红斑性肢痛症）。超过 30% 的患者有脾肿大。
血栓形成可引起相应部位的症状（如，中风或短暂性脑缺血发作引起神经功能损伤，下肢静脉血栓形成引起肢体痛，肿胀或两者均有，肺栓塞引起胸痛和呼吸困难）。
大约 10% 的患者会出现出血 通常来自胃肠道。
高代谢可以引起低热和体重减轻，且往往提示病程进展为继发性骨髓纤维化，临床上很难与 原发性骨髓纤维化 原发性骨髓纤维化 原发性骨髓纤维化（PMF）是一种慢性骨髓增殖性肿瘤。特点为骨髓纤维化、脾大、贫血伴有有核红细胞和泪滴状红细胞。诊断需要骨髓穿刺和活检，并排除可能导致骨髓纤维化（继发性骨髓纤维化）的其他情况。治疗通常是支持性的，但Janus激酶2（JAK2）抑制剂（如鲁索替尼、非曲替尼或帕克替尼）可能会减轻症状，干细胞移植可能是治愈性的。 （参见 骨髓增殖性肿瘤概述） 骨髓纤维化是一种反应性的，可逆性的骨髓胶原增加，且常伴有髓外造血（主要在脾脏中）。... Common.TooltipReadMore 相区分，但预后较好。
真性红细胞增多症的诊断
全血细胞计数（CBC）
检测JAK2、CALR或LNK 突变（按顺序完成）
有时需要RBC质量测定（如果有）
通常首先怀疑真性红细胞增多症是因为 CBC 异常（例如血红蛋白 > 16.5 克/分升 [> 165 g/L] 男性或 >16.0 克/分升 [> 160 g/L]（女性）。然而，血红蛋白和血细胞比容水平可能会产生误导。由于血浆容量膨胀，血细胞比容可能正常，如果同时缺铁，血红蛋白可能正常。因此，升高的红细胞计数是红细胞增多症的最有用的量度。随着红细胞增多，中性粒细胞和血小板计数通常但并非总是增加。
在仅红细胞比容升高的患者中，可能存在真性红细胞增多症，但 继发性红细胞增多症 继发性红细胞增多症 继发性红细胞增多症是指继发于导致组织缺氧、引起不适当的红细胞生成增加，或机体对红细胞生成素敏感性增加的其它疾病而出现的红细胞生成增多。 (参见 骨髓增殖性肿瘤概述。） 在继发性红细胞增多症中，只有红细胞 (RBC) 增加，而在 真性红细胞增多症、红细胞、白细胞 (WBC) 和血小板通常会增加。 血红蛋白或红细胞压积高于经年龄和性别校正的正常值范围，可考虑红细胞增多。 继发性红细胞增多症的常见病因包括... Common.TooltipReadMore ，一个更常见的血细胞比容升高的原因，必须首先考虑。 在一些患者中，红细胞压积水平正常，但存在小细胞性红细胞和 缺铁的证据 诊断 缺铁是贫血最常见的原因，常由失血引起；其他较少见的原因还有吸收不良，例如乳糜泻。症状没有特异性。红细胞多呈小细胞低色素改变，且伴铁储备降低，表现为血清铁蛋白和血清铁减少而血清总铁结合力增加。若诊断成立，在其他原因尚未明确之前应考虑隐匿性失血的可能。治疗包括补铁和对失血原因的治疗。 （参考 红细胞生成减少概述 ） 铁分为代谢铁和储备铁两部分。健康男性体内铁总量约为3.5g，女性约为2... Common.TooltipReadMore ，也应考虑真性红细胞增多；这些结果是真性红细胞增多症的标志。
也可根据临床表现怀疑真性红细胞增多症，包括不寻常部位的血栓形成，例如女性的 Budd-Chiari 综合征或男性的门静脉血栓形成。
诊断真性红细胞增多症的挑战在于，其他几种骨髓增殖性肿瘤可能具有相同的基因突变和骨髓检查结果。 诊断真性红细胞增多症的挑战在于其他几种骨髓增生性肿瘤可出现相同的遗传突变和骨髓发现，因为尽管真性红细胞增多的标志是红细胞增多,有些病人表现为孤立的白细胞增多或孤立的血小板增多,最初一些患者最初并未表现出血红蛋白水平升高。 因此，必须综合多个结果进行判断。
怀疑真性红细胞增多症的患者应进行JAK2V617F（外显子14）和JAK2外显子12突变的检测； 如果这些结果为阴性，则测试 CALR 和 LNK 突变完成。 在患有明确红细胞增多的患者中若存在已知的致病突变则强烈提示真性红细胞增多症。 若红细胞增多症 不 明确，可直接测量红细胞总量和血浆容量（例如，用铬标记的红细胞，尽管该检查通常仅在专业中心可用），以助于区分真性和相对性红细胞增多症以及真性红细胞增多症和其他骨髓增生性疾病（其不具有增加的红细胞总量）。 若存在红细胞增多症但未排除继发性原因，则可测定血清促红细胞生成素水平; 真性红细胞增多症患者的血清促红细胞生成素 水平常偏低或正常;升高则提示继发性红细胞增多症。
骨髓穿刺和活检不能诊断真性红细胞增多症。如果进行骨髓检查，骨髓穿刺和活检可见全骨髓增生、大而成簇的巨核细胞，且有时可见网状纤维增多。 然而，骨髓检查很难完全区分真性红细胞增多症和其他红细胞过度增多的疾病，比如先天性家族性红细胞增多，或其它骨髓增殖性肿瘤，其中真性红细胞增多症是最常见的。
通过瑞斯托菌素辅因子检测显示血浆 血管性血友病 血管性血友病 血管性血友病（VWD）是一种遗传性的血管性血友病因子（VWF）数量缺陷或功能异常，可导致血小板功能障碍。出血倾向通常是轻微的。筛选试验通常显示血小板计数正常，可能还显示部分凝血活酶时间（PTT）略有延长。诊断基于血管性血友病因子抗原水平降低和血管性血友病因子活性（瑞斯西丁素辅因子活性）异常。治疗包括给予替代疗法（病毒灭活、中等纯度的Ⅷ因子浓缩物）或去氨加压素来控制出血。 （也见于... Common.TooltipReadMore 因子抗原降低可以诊断获得性血管性血友病（作为出血原因）。
真性红细胞增多症患者可能出现非特异性实验室检查异常，包括维生素B12以及B12结合力增高，高尿酸血症和高尿酸尿（出现于≥ 80%患者），巨核细胞和血小板MPL（血小板生成素受体）表达下降。这些检查不是诊断所必须的。
世界卫生组织的诊断指南基于血红蛋白和红细胞压积水平以及红细胞质量测定，但这些指南是有限的，因为它们忽略了白细胞增多症、血小板增多症和脾肿大，并将真性红细胞增多症定性为孤立性红细胞增生症，而这种情况很少发生（1, 2 诊断参考 真性红细胞增多症 是一种慢性骨髓增殖性肿瘤，以形态学正常的红细胞（它的标志）、还有白细胞及血小板增加为特点。10-15％的患者最终会进展为骨髓纤维化和骨髓衰竭;急性白血病的自发发生率为1.0至2.5％。 出血和动脉或静脉血栓形成的风险增加。 常见表现包括脾肿大、大血管和微血管事件（例如短暂性脑缺血发作、红斑性肢痛、眼部偏头痛）和水母性瘙痒症（暴露于热水引发的瘙痒）。通过全血细胞计数、
诊断参考
1.Barbui T, Thiele J, Gisslinger H, et al: The 2016 WHO classification and diagnostic criteria for myeloproliferative neoplasms: document summary and in-depth discussion.Blood Cancer J Feb; 8(2):15, 2018.doi: 10.1038/s41408-018-0054-y
2.Barbui T, Thiele J, Ferrari A, et al: The new WHO classification for essential thrombocythemia calls for revision of available evidences.Blood Cancer J 10(2):22, 2020. doi: 10.1038/s41408-020-0290-9
真性红细胞增多症的预后
一些研究指出，中位生存期为24年，但许多患者的寿命要长得多（即使骨髓纤维化进展）。随着新疗法的广泛应用，生存率有望进一步提高。
血栓形成是最常见的致病和死亡原因，其次为骨髓纤维化和白血病。基因表达谱或其他特征可能有助于确定预后亚组。
真性红细胞增多症的治疗
放血疗法
可能需要阿司匹林治疗
可能需使用鲁索替尼或聚乙二醇干扰素进行靶向治疗
根据年龄、性别、身体状况、临床表现以及血液病学检查，治疗必须个体化。然而，先前将高风险或低风险进行分类用于分层治疗的标准，如年龄和极端血栓形成(1,000,000/mcL [1,000 × 109/L])，尚未经前瞻性验证，因此不推荐使用。
尽管白细胞计数非常高（> 30,000/mcL [> 30 × 109/L]) 与疾病加速相关，但没有证据表明化疗降低白细胞计数可延长生存期。事实上，真性红细胞增多症干细胞对常规化疗有抵抗力，如果静脉切开术不能使红细胞质量正常化，那么将白细胞或血小板计数降至正常并不能防止血栓形成。
放血疗法
放学疗法是主要的治疗手段。放血疗法的目标值为使男性和女性的血细胞比容＜42%。一项随机对照试验表明，与目标血细胞比容为45%至50%的患者相比，随机血细胞比压<45%的患者的心血管死亡和血栓形成率明显更低（1 治疗参考文献 真性红细胞增多症 是一种慢性骨髓增殖性肿瘤，以形态学正常的红细胞（它的标志）、还有白细胞及血小板增加为特点。10-15％的患者最终会进展为骨髓纤维化和骨髓衰竭;急性白血病的自发发生率为1.0至2.5％。 出血和动脉或静脉血栓形成的风险增加。 常见表现包括脾肿大、大血管和微血管事件（例如短暂性脑缺血发作、红斑性肢痛、眼部偏头痛）和水母性瘙痒症（暴露于热水引发的瘙痒）。通过全血细胞计数、
开始时，每隔一天放血300～500mL。老年患者和有心或脑血管疾病的患者，放血量应较少（即，每次200～300mL，每周2次）。一旦红细胞压积达到目标值，可每月检查一次，如果需要，可以再次放血以维持红细胞压积在正常水平。如果需要，可用晶体溶液或胶体溶液来维持血管内容量。放血治疗后可能会出现血小板增加，但这种增加是小而暂时的，血小板计数和白细胞计数逐渐增加是真性红细胞增多症的一个特征，无症状的患者不需要治疗。
在采用放血疗法治疗的患者中，对其的需求最终会减少。这不是骨髓衰竭的标志（即所谓的消耗阶段），而是由于血浆容量扩大所致。
正在研究一类新的药剂，铁调素模拟物。这些药物用于防止铁吸收，铁吸收在真性红细胞增多症中增加。一旦静脉切开术耗尽了体内的铁储备，它们就可以避免额外的静脉切开术。
阿司匹林
阿司匹林可缓解微血管事件的症状。 因此，伴有或曾经有红斑性肢痛、眼部偏头痛或短暂性脑缺血发作症状的患者，除非有禁忌（例如由于获得性血管性血友病），否则应给予阿司匹林81-100 mg，口服，每天一次。有时需要加大剂量，但将增加出血风险。阿司匹林不会降低微血管事件的发生率，因此在无症状的真性红细胞增多症患者中不建议使用（没有其他适应症），尤其在年龄大于65岁的患者中。
骨髓抑制疗法
大量研究表明，许多既往使用的骨髓抑制治疗，包括羟基、放射性磷和烷化剂如白消安和苯丁酸氮芥，并不能减少血栓形成的发生率，并且不能通过适当的放血疗法延长生存期，因为受累的干细胞对它们有抵抗力。烷化剂（如苯丁酸氮芥和羟基脲）会增加急性白血病和实体瘤的发病率；除特殊情况外，不再推荐这些药物。
如果除放血疗法之外的其他干预是必要的（例如，由于症状或血栓形成事件），首选干扰素或鲁索替尼。阿那格雷被用于控制血小板数量，但同时具有心脏和肾脏毒性，并可引起贫血。
干扰素alpha-2b或干扰素alpha-2a 特别针对真性红细胞增多症中受影响的细胞而不是正常干细胞。这些药物通常具有良好的耐受性，且在控制瘙痒症和过量血细胞生成以及减小脾脏大小方面有效。约20％的患者可达到完全分子缓解。
鲁索替尼, 一种非特异性JAK抑制剂，已获准用于真性红细胞增多症和后期骨髓纤维化的真性红细胞增多症患者。真性红细胞增多症患者只要没有出现过度毒性反应，通常以10mg开始口服，每天2次。 如果没有 JAK 抑制剂药物且需要减瘤，聚乙二醇干扰素是首选药物。
羟基脲 广泛用于真性红细胞增多症。然而，尽管它具有一定的抗血小板活性，但它不能预防动脉或静脉血栓形成，并且不如鲁索替尼等 JAK 抑制剂。羟基脲应仅由熟悉其使用和监测的专业人员给药。
无需将WBC或血小板计数降低至正常水平。
并发症的治疗
若高尿酸血症患者出现临床症状或正在接受骨髓抑制治疗，应给予别嘌呤醇300mg口服，每天1次。
瘙痒可用抗组胺药进行治疗，但常难以控制；鲁索替尼及干扰素有一定疗效。消胆胺、赛庚啶、西米替丁、帕罗西汀或PUVA 光疗可能有效。洗浴后，应轻轻将皮肤擦干。
治疗参考文献
1.Marchioli R, Finazzi G, Specchia G, et al: Cardiovascular events and intensity of treatment in polycythemia vera.N Engl J Med 368:22–33, 2013.
关键点
真性红细胞增多症是一种慢性骨髓增生性肿瘤，可引起红细胞、白细胞和血小板生成增多。
真性红细胞增多症是由于涉及JAK2基因的突变，或者造血干细胞中很少有CALR基因或LNK基因突变，导致JAK2激酶的持续激活，从而导致血细胞产生过剩。
并发症包括血栓形成、出血、高尿酸血症；部分患者最终会发展为骨髓纤维化或极少数情况下转化为急性白血病。
真性红细胞增多通常首先被怀疑是因为红细胞压积水平升高；中性粒细胞和血小板通常会增加，但并非总是如此。
JAK2基因、CALR基因或者LNK基因突变检测。
骨髓穿刺和活检及血清红细胞生成素水平通常不能明确诊断。
放血以达到目标血细胞比容（男性<45%及女性<42%）是必不可少的。
鲁索替尼和干扰素是首选的骨髓抑制剂。
