人们希望医生使用具有良好效果的治疗方法，停用疗效差的方法。然而，这对于医生和其它科学家而言判断哪种方法有效常常感困难。作此鉴别是医学科学内容的一部分，通常涉及对临床试验中治疗效果的研究。
临床试验旨在探明一种干预方式是否安全和有效。干预措施最常为一种药物，也可以是一种器具如起搏器或支架，或一项诊断性工具如血液检查。对许多存在严重疾病患者而言，参加临床试验是一种选择，特别是当时无可用好办法的情况下，这不失为一种选择。每年都进行成千上万的临床试验，试验地点很多，如大学、医院、诊所、医生私人办公室和职业临床研究基地。
实施临床试验的人员称为临床研究人员，或研究者。通常情况下，研究者为实施试验的医生，由美国国立卫生研究院（NIH）或制药公司、生物技术公司或医疗器械公司支付报酬。研究者遵循一份详细方案（一套说明），该方案明确指出符合入选标准的个体、给予或采用何种干预方式、评估研究对象的频率以及如何采集数据。每一种新干预方式在应用于公众之前，都需要进行数千样本量的临床试验。
临床试验类型
临床试验的设计可以很复杂，但须遵照医学科学中所述的原则。
所有干预方式在处方或应用之前，必须经过食品和药物管理局（FDA）批准（请参见FDA：药物开发过程）。仅当干预方式经过仔细设计的临床试验确证安全有效之后，才准许用于公众。在批准之前，FDA要求完成3期临床试验。干预获批后，还可能会有可选的IV期研究。
I期试验评估一种干预方式的安全性但不评估其在治疗疾病中的有效性。这是干预措施首次用于人体。试验在小样本健康人中进行，以了解干预怎样影响人体，包括副作用，并了解药物的安全剂量。由于I期临床试验涉及健康人，因此，参加者感受不到直接药效，但是他们对其他人健康的贡献是重大的。这些参与者会得到金钱补偿，金额取决于付出的时间和药物的性质或检查程序。
如果I期试验中干预方式看起来安全，则可进行第II期试验。后者是在较大样本中施行，并且样本个体患有干预方式意在治疗的目标疾病。II期试验帮助研究者确定干预是否对患者安全并对干预是否有效给出早期判定。如果是药物干预，则II期试验帮助研究者确定合适的剂量。
如果II期试验中安全性仍满意并且干预看起来有效，那么再进行第III期试验。在III期试验中，干预在大样本中进行给予或检测，样本个体都患有试验研究的疾病。期间，通常将新干预方式与标准治疗方案和/或安慰剂进行比较。
从最初发现某种药物到批准上市，平均需要10年。这段时间中，大约有7年用于临床试验过程。许多药物、医疗器械和诊断工具从未完成过3期试验。其它干预方式确实完成了III期试验，但鉴于无效或安全问题而未获批准使用。
第IV期试验是对已经批准使用的干预进行评估。第IV期试验的一种类型是比较两个或更多的获批干预或在其未获批疾病上进行测试。在新的疾病上测试干预时，不需要进行III期试验，但临床试验设计是相似的。
上市后监测是第IV期试验的另一种类型，在药物或设备已获批准或在公众中广泛使用后进行。其间，用医疗健康记录和医生报告中的信息来鉴定是否存在前三个阶段的临床试验中未检测到的副作用。上市后监测的特别重要性表现为：检测的副作用或者不常见（即使在第三阶段也未必出现），或者出现于特殊群体中，如孕妇或某种族裔的人，这些人群可能未入选最初试验中。如果发现新的严重副作用，此药物或设备的使用将会受到限制，甚至可能将其从市场上撤出。
临床试验参与体验
人们参加临床试验的理由各种各样。一些人希望得到最新治疗，并期望新方案比当前标准方案更有效。另一些人出于对科学贡献或者获得金钱。还有人想获取免费药物和医疗保健。
仅仅想要参加临床试验还不够。只有符合试验的入选标准才能参加。每个试验都有专门标准，规定了参与者必须具备的条件，比如癌症类型和阶段、最低胆固醇和血压水平、特定年龄阶段（如40～65岁）、未妊娠或无某疾病。要求参加者接受深入筛选过程，这包括血液检查和其它医学程序。
发现临床试验
有时私人医生推荐患者参加某个临床试验。这特别常见于癌症患者。
试验招募广告常规发布在绝大多数报纸以及许多广播电台。现在，某些地方报纸和时事通讯每周开辟专版公布临床试验列表。许多社区开设一个或多个研究中心，消费者能够直接打电话获取信息或邮件列表。几乎所有临床试验都列于www.clinicaltrials.gov上，此网站由NIH申办。有些网站帮助为具体临床试验匹配合适人选。例如，美国国家卫生研究所已有基于互联网的注册表，称为Research Match，便于建立正在为研究寻找参与者的研究员和意向人群之间的联系。CenerWatch是另一项服务，包含数千种许多正在招募中的临床试验。
临床试验过程中
参与临床试验的风险及获益
临床试验中存在的问题及保障措施
极少情况下，负责临床试验和研究的研究者的做法不复合伦理要求。一个十分可耻的例子是臭名昭著的“Tuskegee试验”。该研究是于1932～1972年间在阿拉巴马州Tuskegee周围进行，共入选约400名美籍非洲人佃农，大都是文盲，生活贫穷，并且患有梅毒。尽管当时青霉素作为有效治疗已经广泛使用，但是Tuskegee研究者不用青霉素，并隐瞒有关信息，而仅继续观察疾病怎样进展。同时，还阻止受试者参与本地区用于其他人群的梅毒治疗计划。这种公认违背伦理和诚信的行为导致几项受试者保护措施的出台。设立伦理审查委员会和知情同意的设想。
伦理审查委员会（IRB）是在参与临床试验的每个医学机构内的专门委员会。委员会成员必须包括至少一名非科学成员和至少一名与研究所在机构无关的成员。由伦理审查委员会审查涉及人类的所有拟议的临床试验。这些委员会的目的是确保试验以道德的方式进行，并避免任何试验设计相关的不合理风险。在一个机构内，只有通过伦理审查委员会批准的试验才能开展。每个机构的机构审查委员会（IRB）对研究的评价和核准独立于其它IRB。另外，当许多不同机构参与研究时，FDA允许使用中心IRB对研究进行审查。使用中心IRB可以消除各委员会的重复工作，并确保所有研究中心的保护和要求保持一致。研究的中心IRB可以是研究中心之一的IRB，也可以是私有、独立的IRB。中心IRB必须仍遵守每个参与研究中心的所有当地要求。
知情同意指提供给个体所有必需信息，以作出知情决定，即是否参加临床试验。应说明试验的所有方面，包括试验目的，研究相关性损害的补偿等等。知情同意书很长（有时长达几十页），专业性强，很难读。不过，受试者有必要仔细阅读知情同意书。
参加者者应将知情同意书带回家，反复阅读，并与私人医生和家人讨论。医生能够帮助澄清一些风险。如果提供到研究中心的交通费用，家人和朋友尤其需要参与。仔细阅读知情同意书后，受试者应再见研究者和试验协调员，进一步询问情况。
几个政府部门和伦理审查委员的共享任务是保护临床试验参加者的安全和权利。但是，更大程度上是受试者在医生、家人和朋友的帮助下，必须积极主动参与自我保护中来。《临床试验受试者权利法案》能够帮助人们了解试验期间如何保护个人权利。
The Clinical Trial Participant's Bill of Rights
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任何签知情同意书署受试者或被要求替他人签署知情同意书的人都享有以下权利： |
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改编自临床研究参与信息和研究中心，www.ciscrp.org。 |
如果感到参加试验不舒服或太不方便，受试者有随时退出试验的权利。试验干预期间，若健康发生变化如过敏反应或强烈负面反应，从而危险性太大而不能继续参加研究，则受试者可退出试验。如果与对照组比较，试验组显示出很大正面或负面结果，则研究者也可终止试验。例如，如果试验干预效果很好，可以中止试验以便所有受试者都接受干预治疗并获益。如果干预组无效或有害，可终止试验以避免更多的受试者出现损害。
