默沙东 诊疗手册

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基因治疗

作者:

David N. Finegold

, MD, University of Pittsburgh

最后一次全面审校 8月 2017| 内容末次修改日期 8月 2017
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尽管基因治疗被定义为改变基因功能的任何治疗,但通常是指将正常基因插入缺少这一正常基因的某种遗传疾病患者的细胞。这种技术被称为基因插入疗法或插入基因疗法。正常的基因可由他人捐献的正常脱氧核糖核酸(DNA)用聚合酶链反应(PCR)技术制造。目前,这种基因插入治疗在预防或治疗单基因缺陷如囊胞性纤维症方面最有效。(另参考基因和染色体。)

很多方法可把正常 DNA 转入异常细胞。

病毒转染

一个方法是利用病毒,因为某些病毒能将他们的基因插入人类 DNA。正常 DNA 被整合进病毒中,然后病毒感染(转染)异常细胞,从而将 DNA 传入那些细胞的细胞核。

使用病毒插入的一个顾虑是对病毒的潜在反应类似感染。另一顾虑是新的正常 DNA 经过一段时间后可能不能进入新的细胞,导致再次出现遗传疾病。而且,病毒会导致机体产生抗体,引起类似移植排斥的反应。

脂质体

另一种基因插入的方法是利用脂质体,带着 DNA 的脂质体小囊被异常细胞吸收,将它们的 DNA 转入细胞核。有时因为脂质体不能被患者细胞吸收、新的基因没有像预期那样发挥作用或新基因丢失,而导致这种方法失败。

反义技术

另一种基因治疗方法使用反义技术。在反义技术中,不会插入正常基因。相反,只是关闭异常基因。使用反义技术,药物可与 DNA 的特定部位结合,使受累基因不发挥功能。反义技术目前正尝试用于癌症治疗,但也只处于试验阶段。这一技术似乎比基因插入治疗更有效、更安全。

化学修饰

另一种基因治疗方法是通过改变控制基因表达的细胞内的化学反应来增加或减弱某些基因的功能。例如,改变甲基化作用的化学反应能改变基因的功能,导致某种蛋白的数量增加或减少,或产生不同种类的其他蛋白。这一方法正用于试验治疗某些癌症。

移植治疗

在移植手术领域中,基因治疗也正处于实验性研究阶段。通过改变移植器官的基因,使其和受体的基因更匹配,器官接受者就会减少排斥移植器官的几率。从而,器官接受者就不再需要使用带有严重不良作用的免疫抑制药物。但这种治疗方法通常不能成功。

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