美国法律将药物定义为任何用以诊断、治愈、缓解、治疗或预防疾病，或影响身体结构、功能的物质（食品和器械除外）。（口服避孕药是影响身体功能而非治疗疾病的药物例子）。这种对药物的全面定义虽然对法律目的很重要，但对于日常使用却相当复杂。简单可行的药物的定义是任何影响身体及其生命过程的化学或生物物质。
对于某些人来说，药物这个词特指那种可以产生欣快感的物质——毒品。有史以来，在无医疗需求的情况下过量和长期使用影响意识的药物总是与正当使用药物共存。一部分此类药物有合理合法的医学目的，其他的则没有（请参见物质相关性障碍概述）。
处方药和非处方药
法律将药物分为处方药和非处方药两类。
处方药 — 在医生监督下可安全使用的药物，须凭由政府批准的执业专科医生（如内科医生、牙科医生、足科医生、从业护士、医生助理或兽医）开具的处方才能获得。
非处方药 — 认定在无医学监督情况下也可安全使用的那些药物（如 阿司匹林），经柜台销售。在美国，食品药品管理局（FDA）为决定药物为处方药或非处方药的政府机构。
药品名称
些许药品名称知识可能有助于理解药品标签。每种药品都至少有三个名称——化学名、通用名（非专利名或正式名）、商品名（专用名或商标名）（请参见侧边栏名称里有什么？）。
化学名表述药物的原子或分子结构。药物的化学名通常很复杂，且使用不便。故官方机构向药品赋予通用名。
某一类药物的通用名通常有相同的结尾。例如，治疗诸如高血压等疾病的所有β受体阻滞药的名称均以“lol（洛尔）”结尾，如美托洛尔、普萘洛尔。
商品名由生产或分销药品的制药公司选择。获得专利的药物通常以商品名出售（品牌药）。在制药公司专利失效后生产的品牌药的仿制形式产品可以按通用名（例如 布洛芬）或按制造商自有商品名（例如 Advil [雅维]）出售。
