大多数药物经吞咽、注射、吸入或经皮肤、舌下黏膜或颊内黏膜吸收后，进入血流并在全身循环。（另请参见 药物动力学的定义 药物效应动力学的定义 药物效应动力学（药效学）涉及药物如何作用于人体。 药物效应动力学描述了药物的以下特性： 治疗作用（如缓解疼痛、降低血压） 副作用（请参见 药物作用和 化学相互作用) 药物作用于身体的地方（ 作用部位) 阅读更多 。） 将一些药物向希望它们出现的区域直接给予。例如，将滴眼剂直接滴入眼中。药物在预期会产生药效的细胞或组织（靶点）发生相互作用。这种相互作用称作选择性。
选择性是相对于其他部位，药物作用于给定部位的程度。
一些药物选择性相对较差，会对许多组织或器官产生影响。例如阿托品，临床常用于解除消化道平滑肌痉挛，同样会松弛眼部和呼吸道平滑肌。
相对选择性较强的药物, 例如，非甾体抗炎药（NSAID）如阿司匹林和布洛芬（请参见 非阿片类镇痛药 非阿片类止痛药 止痛药（镇痛药）是治疗疼痛的主要药物。医生应根据疼痛性质和持续时间以及药物可能的获益和风险，来选择止痛药。大多数止痛药对伤害感受性疼痛（由损伤引起）有效，对 神经性疼痛（由神经、脊髓或脑组织损伤或功能障碍引起）疗效较差。对于许多疼痛类型，尤其是 慢性疼痛， 非药物治疗也很重要。 治疗基础疾病可消除或减轻部分患者的疼痛。例如，对骨折进行固定或对感染的关节给予抗生素治疗，均有助于减轻疼痛。然而，即使基础疾病得到了治疗，仍然需要止痛药来快速缓... 阅读更多 ），针对炎症存在的任何区域。
有些药物具有高度选择性，仅作用于单一系统或器官。例如治疗心力衰竭的药物地高辛，主要作用于心脏，提高心脏泵血功能。安眠药靶向脑的某些神经细胞。
药物怎样知道在何处发挥其作用？ 答案涉及它们怎样与细胞或物质（例如酶）相互作用。
细胞上的受体
绝大多数细胞在其表面有很多不同类型的受体。受体是有特异三维结构的分子，它可与某些物质特异性结合，就如同一把钥匙只能开一把锁。
受体能够使细胞外部的天然（源于体内）物质影响细胞活动。这类物质的例子包括神经递质（神经系统中细胞间传递消息的化学物质）和激素（由一个器官释放入血流以影响另一个器官的化学物质)。这些影响可刺激或抑制细胞内生理过程。药物就是模仿这些内源性物质作用于受体的方式，发挥药效的。例如，吗啡或其他镇痛药物与内啡肽（由人体产生的一种内源性物质，发挥控制疼痛的作用）是影响同样的大脑受体，因而发挥同样控制疼痛的作用。
一些药物仅与一个类型的受体结合。另一些药物，如同万能钥匙那样，可以结合至遍及身体各处的几个类型的受体。所谓药物的选择性就是指药物与受体结合的选择性。
特异性结合
细胞表面上的受体有着三维结构，可与特定物质，如药物、激素、神经递质相结合，这些物质须具备与受体完全适合的三维结构，就像钥匙和锁的关系。  |
激动剂和拮抗剂
靶向受体的药物划分为激动剂或拮抗剂。激动剂可激活或刺激受体，使细胞生理功能增强或减弱。拮抗剂阻断内源性激动剂（通常为神经递质）与受体结合的过程，从而阻断或减弱细胞对内源性激动剂的反应。
激动剂与拮抗剂可同时应用治疗哮喘。例如沙丁胺醇可与异丙托溴铵合用。沙丁胺醇是呼吸系统中细胞表面肾上腺素能神经受体激动剂，通过松弛支气管平滑肌舒张气道（支气管扩张）。异丙托溴铵（拮抗剂）结合至其他（胆碱能）受体，阻断乙酰胆碱（一种引起平滑肌细胞收缩和随后气道缩窄（支气管收缩)的神经递质）结合。两种药物通过不同机制都起到舒张气道（帮助患者轻松呼吸）的作用。
β受体阻滞剂，如普萘洛尔，是一类广泛使用的拮抗剂。此类药物主要用于治疗高血压、心绞痛（心肌供血不足引起的胸痛）、某些心律失常，并预防偏头痛。它们阻断或减少应激期间释放的激动剂神经递质肾上腺素 (adrenaline) 和去甲肾上腺素 (noradrenaline) 对心脏的刺激。当体内局部β受体激动剂浓度过高时，拮抗剂如β受体阻滞剂最有效。这与交通管理类似，路障在下午5点拦住的车辆要多于凌晨3点，同样剂量的β受体阻滞剂对正常心脏功能影响较小，而对于紧张时激素大量释放时的影响较大，因而能更好保护心脏不会受过度刺激。
酶
某些药物作用于酶而不是受体，酶是一类调节化学反应速率的物质。靶向酶的药物分为抑制剂与激活剂（诱导剂）。例如，降胆固醇药洛伐他汀抑制一种称作HMG-CoA还原酶的酶，该酶在身体产生胆固醇时起关键作用。抗生素利福平的副作用是激活涉及代谢口服避孕药的酶。如果妇女同时服用避孕药和利福平，则避孕药很快被代谢（分解为无活性产物）消除，导致避孕药无效。
化学相互作用
一些药物在不改变细胞功能及不与受体结合的情况下产生效果。例如，大部分抗酸药通过简单化学反应减少胃酸。抗酸药是与酸发生化学相互作用以中和胃酸的碱。
