药物仅影响现有生物功能运行的速率。（另请参见 药物动力学的定义 药物效应动力学的定义 药物效应动力学（药效学）涉及药物如何作用于人体。 药物效应动力学描述了药物的以下特性： 治疗作用（如缓解疼痛、降低血压） 副作用（请参见 药物作用和 化学相互作用) 药物作用于身体的地方（ 作用部位) 阅读更多 。） 药物不改变这些功能的基本性质或不创造新功能。例如药物可加快或减慢生化反应，引起肌肉收缩、肾细胞调节体内水钠潴留或排泄、腺体分泌（如黏液、胃酸或胰岛素）和神经信号传导。
已受损且身体无法修复的功能，也不能靠药物恢复。药物作用的这种重大局限性就是治疗组织损伤性疾病和退行性疾病（如心力衰竭、关节炎、肌营养不良、多发性硬化、帕金森病和阿尔茨海默病）时大多失败的根本原因。虽然如此，一些药物仍有助于身体自身修复。例如抗生素通过抗感染，可使身体修复由感染引起的损伤。
一些药物是激素，如胰岛素、甲状腺素、雌激素或可的松。它们可以用来替代身体缺失的天然激素。
药物作用的可逆性
药物与受体或酶之间的许多作用是可逆的：药物作用一段时间后，可脱离受体或酶，受体或酶即恢复其正常功能。有时药物作用不可逆，药物作用会一直持续，直至身体生成新的酶。例如，奥美拉唑，一种用于管理胃食管反流和溃疡的药物，不可逆地抑制参与胃酸分泌的酶。
亲和力和内在活性
药物的作用受抵达受体的药物量和药物与细胞表面上其受体之间吸引程度（亲和力）影响。一旦药物与相应受体结合，就根据其自身能力（内在活性）发挥药效。药物的亲和力和内在活性由其化学结构决定。
激活受体的药物（激动剂）必须既具有巨大亲和力，又具有巨大内在活性：它们必须有效结合其受体，并且与其受体结合的药物（药物-受体复合体物）必须能够在靶向的区域产生作用。相反，阻断受体的药物（抑制剂）必须有效结合，但具有少许或没有内在活性，因为其功能是阻止激动剂与其受体相互作用。
效价、效力和有效性
药物的作用可以就效价、效力和有效性进行评价。
效价（规格）指药物产生某种作用（如缓解疼痛或降低血压）所需的药物量（通常以毫克表述）。例如5 mg药物A止痛的效果相当于10 mg药物B，那么A药的效价就是B药的两倍。
效力是药物产生某种作用（例如降低血压)的能力。例如，利尿药呋塞米通过尿消除的盐和水比利尿药氢氯噻嗪多得多。因此，呋塞米具有比氢氯噻嗪更大的效力。
有效性不同于效力之处在于，它考虑药物在实际使用时发挥的效果。一种在临床试验中有效的药物往往在实际使用中并不非常有效。例如，一种药物可能在降低血压方面具有高效力，但是可能具有低有效性，因为它造成许多副作用，以至于人们服用它的频度往往比他们应当服用的频度低或完全停服该药物。因此，有效性往往低于效力。
更大效价、效力或有效性并不必然地意味着一个药物优于另一种。医生在判断一个药物对患者的相对优劣时，会考虑多方面的因素，例如副作用、潜在毒性、药效持续时间（决定每天的用药次数）、药费等问题。
