化疗包括使用杀伤癌细胞的药物。理想的化疗药物是只杀伤癌细胞而不损害正常细胞，而大多数药物却不具有那样的选择性。然而，常常通过应用药物影响细胞的生长能力，把药物设计成对癌细胞破坏性比正常细胞大。癌细胞的特点是不能控制的快速生长。由于正常细胞也需要生长，而且有些细胞生成很快（如骨髓细胞和口腔、肠道黏膜细胞），所有的化疗药物都会影响正常细胞而引起副作用。
化疗用于治愈癌症。它还可能降低癌症复发的机会、减缓癌症的生长、或缩小引起疼痛或其它问题的肿瘤。
虽然单一化疗药物可能有效对抗某些类型的癌症，但是医生经常同时给予几种化疗药物（联合化疗）。
限制副反应、增加有效性的一种新途径是多种“分子靶向”药物的应用。这些药物通过攻击癌细胞生存和生长的特定通路和过程而杀死癌细胞。例如，癌细胞需要血管来提供营养和氧气。有些药物可以阻碍癌细胞血管的形成或调控细胞生长的信号通路。伊马替尼，第一个这样的药物，对慢性粒细胞性白血病和某些消化道癌症有很好的疗效。厄洛替尼和吉非替尼靶向受体位于非小细胞肺癌的细胞表面。已证实分子靶向药物对许多其它癌症的治疗有效，包括乳腺癌和肾癌。
用于治疗癌症的药物数量正在迅速增加，特别是研究使得癌症免疫疗法不断发展。美国国家癌症研究所有一份用于治疗癌症的药物最新列表。该列表提供了每种药物使用的简要总结以及额外信息的链接。
大剂量化疗
化疗的副作用
化疗通常引起恶心、呕吐、食欲减退、体重减轻、乏力和血细胞计数减低，血细胞计数减低导致贫血和增加感染风险。接受化疗的患者通常会脱发，但其它副作用因药物种类的不同而不同。
恶心和呕吐
血细胞计数低
由于化疗药物对骨髓（产生血细胞的部位）的毒性作用，可导致一种或多种血细胞缺乏症。例如，患者可能出现下列细胞的异常减少
贫血患者可能苍白或出现疲乏或无力。更严重贫血患者可能出现眩晕、口渴、出汗或甚至呼吸短促和胸痛。如果贫血严重，可以输入浓集的红细胞。也可以使用红细胞生长因子（促红细胞生成素），但最好输血，因为这样可降低血栓的风险。
中性粒细胞减少症患者面临升高的感染风险。中性粒细胞减少症患者中高于 100.4° F的发烧作为紧急情况处理。这样的病人必须评估感染情况，可能需要应用抗生素，甚至住院治疗。很少输注白细胞，因为输注的白细胞仅存活数小时，却产生很多副作用。替代疗法是，某些药物（如粒细胞集落刺激因子）可以用来刺激白细胞的产生。
其中血小板减少症患者可能容易瘀伤和出血。如果血小板减少症严重，则可以输入血小板以降低出血风险。
其它常见副作用
许多患者出现炎症或甚至黏膜（如口腔内壁）溃疡。口腔溃疡引起疼痛，导致进食困难。多种口服溶液（通常包括抗酸剂、抗组胺药和局麻药）可以减轻这种不适。罕见情况下，患者需要通过直接置入胃或小肠的饲管甚至通过静脉来获得营养支持。
化疗可能导致食欲不振，从而需要营养补充剂。
腹泻可能是一些化疗药物的副作用。如需要，可以使用止泻药。
