Phân tích kinh tế trong việc ra quyết định lâm sàng

Chi phí biên là chi phí cung cấp (hoặc giữ lại) một đơn vị dịch vụ bổ sung. Chi phí này thường là một trong những chi phí có liên quan nhất đối với việc ra quyết định của bác sĩ lâm sàng riêng và khá khác so với tổng chi phí được phân bổ cho dịch vụ đó. Ví dụ, bệnh viện có thể xác định rằng chi phí chụp X-quang ngực là 50 đô la. Tuy nhiên, một protocol lâm sàng giúp xác định rõ hơn những bệnh nhân nào cần chụp X-quang ngực sẽ giúp làm giảm số lượng chụp X-quang ngực trong một ngày (mà không thay đổi kết cục) sẽ không tiết kiểm 50 đô la cho bệnh viện vì chi phí nhân sự và chi phí không thay đổi, chỉ có chi phí của phim xquang sẽ được loại bỏ. Do đó, chi phí cận biên của bệnh viện cho một lần chụp X-quang ngực cơ bản là chi phí cho một miếng phim X-quang (thậm chí ít hơn nếu sử dụng các kỹ thuật chụp kỹ thuật số). Lưu ý rằng chi phí cận biên phụ thuộc vào khối lượng theo kiểu lượng tử; thêm hoặc giữ lại một số lượng lớn các tia X sẽ có thể dẫn đến một sự thay đổi nhân sự và có thể là thay đổi thiết bị tia X, từ đó dẫn đến các mức chi phí cận biên khác nhau. Ngoài ra, chi phí cận biên là khác nhau đối với người trả tiền và bệnh nhân; không chụp X-quang ngực sẽ tiết kiệm được cho người trả toàn bộ số tiền mà họ thường trả cho lần chụp X-quang đó, con số này cao hơn chi phí cận biên của bệnh viện. Bệnh nhân sẽ tiết kiệm chi phí đồng thanh toán của họ, nếu có.

Thay đổi tỷ lệ tử vong thô là cách phổ biến nhất để đánh giá tác động lên tử vong. Trong phân tích phức tạp hơn, tử vong và khuyết tật thường được đánh giá kết hợp dưới dạng chỉ số năm sống thêm được điều chỉnh chất lượng (QALY); khi điều trị thể hiện kết quả trong một năm sống thêm với việc bệnh nhân có thể hoạt động bình thường ở mức 100% được tính là 1 QALY; điều trị đem lại kết quả một năm sống thêm với 75% chức năng bình thường được tính là 0,75 QALY.

So với việc đánh giá cảm giác khó chịu của bệnh nhân, QALY khó áp dụng hơn, nhưng một số người tin rằng nó có thể được ước tính theo phương pháp cân bằng thời gian: Một người ước tính bao nhiêu năm khó chịu là chấp nhận được, so với khoảng thời gian sống khỏe mạnh ngắn hơn Ví dụ, nếu một người thích sống 9 năm khỏe mạnh hơn là 10 năm sống với bệnh mạn tính (nhưng sẽ thích sống 10 năm bệnh tật hơn là chỉ 8 năm khỏe mạnh), thì mỗi năm sống đặc biệt là với đau đớn sẽ được tính là 9/10 = 0,9 QALY. Tất cả các ước tính QALY như vậy đôi khi có vấn đề vì mỗi người lại khác nhau về khả năng chịu đựng rủi ro và chấp nhận các kết cục khác nhau.

Số người cần điều trị điều trị (NNT) là một cách khác để định lượng kết cục bệnh nhân; NNT là sự nghịch đảo của sự thay đổi tuyệt đối trong một kết cục đôi (tử vong, tàn tật). Do đó, nếu một loại thuốc giảm 3% tử vong, 1/0,03 = 33,3 bệnh nhân cần được điều trị để ngăn ngừa 1 cái chết.

Số gây hại cần thiết mang hàm ý tương tự. Do đó, đối với một loại thuốc gây giảm bạch cầu ở 8% bệnh nhân, cần phải điều trị 1/0,08 hoặc 12,5 người để gây hại cho 1 người. Nói theo một cách khác, cứ mỗi 12,5 bệnh nhân được điều trị thì sẽ có 1 bệnh nhân bị tác dụng phụ.

Sự phù hợp của NNT rõ ràng hơn khi so sánh khía cạnh tử vong với các phản ứng phụ mức độ nhẹ của điều trị. Nó sẽ trở nên mờ nhạt hơn khi so sánh sự giảm gánh nặng bệnh tật với một tác dụng bất lợi nghiêm trọng hơn. Tuy nhiên, theo quan điểm của bác sĩ lâm sàng, nó có thể là một công cụ rất hữu ích trong việc giải thích với bệnh nhân tỷ lệ nguy cơ: lợi ích trong điều trị.

Bởi vì NNT bắt nguồn từ sự thay đổi tuyệt đối, trái ngược với sự thay đổi tương đối, nó phù hợp hơn về mặt lâm sàng đối với một bệnh nhân nhất định. Ví dụ, một phương pháp điều trị làm giảm tỷ lệ tử vong từ 2% xuống 1% làm giảm tỷ lệ tử vong tương đối xuống 50% nhưng tỷ lệ tử vong tuyệt đối chỉ 1%. Điều này dễ dàng nhận thấy khi được biểu diễn dưới dạng NNT là 1/0,01 = 100 được xử lý để ngăn ngừa một ca tử vong. Khái niệm thay đổi tương đối phù hợp hơn với thử nghiệm giả thuyết (bằng chứng về khái niệm rằng một liệu pháp có hiệu quả) hơn là đối với từng bệnh nhân.

Ngay cả khi các thước đo kết quả thích hợp được sử dụng và phân tích một cách chính xác, điều quan trọng cần lưu ý là một kết quả có ý nghĩa thống kê trong một nghiên cứu lâm sàng (tức là với giá trị p xuất sắc) không nhất thiết phải có ý nghĩa lâm sàng đối với bệnh nhân. Ý nghĩa thống kê phần lớn phụ thuộc vào cỡ mẫu; với một mẫu đủ lớn, sự khác biệt tối thiểu không có tầm quan trọng về mặt lâm sàng đối với bệnh nhân (ví dụ, giảm thời gian có các triệu chứng nhiễm trùng đường hô hấp trên từ 7 xuống 6,5 ngày) cũng có thể có ý nghĩa thống kê. Mức độ khác biệt giữa 2 nhóm trong một nghiên cứu lâm sàng được gọi là mức độ ảnh hưởng; như trong ví dụ trên, kích thước hiệu ứng có thể nhỏ, nhưng vẫn có ý nghĩa thống kê cao.

Tỷ lệ chi phí - hiệu quả biên là chi phí bổ sung của một chiến lược chia cho kết quả sức khoẻ bổ sung mà nó đạt được và do đó liên quan đến tình huống trong đó có sự lựa chọn giữa ≥ 2 chiến lược quản lý hiệu quả. Khi tỷ lệ này thấp hơn cho biết mức cải thiện sức khoẻ tốt hơn cho một khoản chi phí nhất định.

Đối với phân tích chính sách, biện pháp phổ biến nhất về hiệu quả là QALY, làm cho các đơn vị có tỷ lệ chi phí-hiệu quả cận biên tương ứng "tăng chi phí cho mỗi QALY đã đạt được". Tuy nhiên, tỷ lệ chi phí-hiệu quả cận biên đã bị chỉ trích vì bệnh nhân cao tuổi hoặc bệnh nhân có các bệnh kèm theo tình trạng suy giảm khả năng sống có tiềm năng tăng khả năng sống sót nhỏ hơn khi điều trị, và do đó có tỷ lệ chi phí - hiệu quả cao hơn.

Ví dụ (xem bảng Tính toán một Tỷ lệ Hiệu quả Chi phí Cận biên Phân tích 1), không xem xét liệu pháp chống loạn nhịp và dự phòng ghép máy khử rung tim (ICD) cho những bệnh nhân đã sống sót vài tháng sau nhồi máu cơ tim cấp và những người có phân suất tống máu giảm nhẹ (giữa 0,3 và 0,4). (Tất cả các số liệu và chi phí trong ví dụ này là giả thuyết và chỉ nhằm mục đích minh họa.) Cả hai chiến lược này đều có những chi phí cơ bản tương tự cho chăm sóc thông thường (78.300 đô la), nhưng máy khử dung tim cấy ghép (ICD) có thêm chi phí 53.100 đô la, dựa trên chi phí của thiết bị và chi phí chuyên môn, nhập viện ban đầu và điều trị liên tục (bao gồm khám lâm sàng, xét nghiệm, thuốc, nhập viện lại bởi các biến chứng liên quan đến ICD, thay thế máy khử rung ICD hoặc điện cực). Nếu bệnh nhân có ICD có tuổi thọ tăng nhẹ (7,87 so với 7,42 QALY), hiệu quả biên của phương pháp ICD là 7,87 − 7,42 = 0,45 QALY. Do đó, việc ghép ICD dự phòng sẽ làm tăng tỷ lệ sống sót so với không điều trị chống loạn nhịp ở mức chi phí là 53.100 USD/0.45 QALY, hoặc 118.000 USD/QALY.

Giả sử rằng, có sẵn một chiến lược thứ ba, liệu pháp amiodarone dự phòng. Liệu pháp này rẻ hơn nhưng cũng ít hiệu quả hơn ICD. Tác động của việc bổ sung chiến lược trung gian thứ ba này là khá đáng chú ý vì tỷ lệ hiệu quả - chi phí biên được tính theo tuần tự khi có nhiều chiến lược (xem bảng Tính toán một Tỷ lệ Hiệu quả Chi phí Cận biên, Phân tích 2). Tỷ lệ hiệu quả về chi phí của amiodarone thấp hơn (68.519 USD/QALY) so với ICD trong ví dụ trước, và hơn nữa, vì hiệu quả của ICD hiện nay được so sánh với amiodarone hơn là không điều trị, việc bổ sung chiến lược chi phí trung gian với hiệu quả một phần làm tăng tỷ lệ chi phí hiệu quả cận biên của ICD từ 118.000 USD lên 192.222 USD/QALY. Phân tích này cho thấy rằng đối với một liệu pháp đắt tiền như ICD, cần cố gắng để xác định các quần thể con dự kiến thu được lợi ích lớn nhất.