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유전자 치료

작성자:

David N. Finegold

, MD, University of Pittsburgh

최근 전체 검토/개정 2019년 10월 23일| 최근 내용 수정일 2019년 10월 25일

유전자 치료는 유전자 기능을 변경하는 모든 치료로 정의되지만, 흔히 특정 유전 질환 때문에 정상 유전자가 결여된 사람의 세포에 정상 유전자를 삽입하는 것으로 생각됩니다. 이 기술을 유전자 삽입 요법 또는 삽입 유전자 요법이라 부릅니다. 정상 유전자는 타인이 공여하는 정상 데옥시리보핵산(DNA)에서 중합효소 연쇄반응(PCR)을 이용하여 제조할 수 있습니다. 현재 이러한 유전자 삽입 요법은 낭성 섬유증과 같은 단일 유전자 결핍증의 예방이나 치료에 효과를 발휘할 가능성이 가장 높습니다. (또한 유전자와 염색체 참조)

정상 DNA를 사람의 세포에 전달하는 것은 다양한 방법을 이용할 수 있습니다.

바이러스 이입

특정 바이러스는 유전 물질을 사람 DNA에 삽입할 수 있기 때문에 바이러스를 이용하는 것도 한 방법입니다. 정상 DNA는 화학반응을 통해 바이러스로 삽입된 후 사람의 세포를 감염(세포감염)시켜 DNA를 해당 세포핵에 전달합니다.

바이러스를 이용한 삽입에 관한 우려는 감염과 유사한 바이러스에 대한 반응 가능성입니다. 또 다른 우려는 새로운 정상 DNA가 일정 시간 후 "소실"되거나 새 세포에 통합될 수 없을 경우 유전 질환이 재발될 수 있다는 것입니다. 또한 바이러스에 대한 항체가 발달하여 이식 기관의 거부와 유사한 반응을 초래할 수 있습니다.

리포솜

유전자를 삽입하는 또 다른 방법은 사람의 세포에 흡수되는 DNA를 함유하는 미세낭인 리포솜을 이용하여 DNA를 세포핵에 전달하는 것입니다. 리포솜이 세포에 흡수되지 않거나 새 유전자가 예상대로 작용하지 않거나 새 유전자가 결국 소실되기 때문에 이러한 방법이 효과를 나타내지 못하는 경우도 있습니다.

안티센스 기술

유전자 치료의 또 다른 방법은 안티센스 기술을 이용하는 것입니다. 안티센스 기술에서는 정상 유전자가 삽입되지 않습니다. 그 대신 비정상 유전자의 기능만 차단합니다. 안티센스 기술을 이용하면 DNA의 특정 부위에 약물이 결합하여 영향 받는 유전자의 기능을 방지할 수 있습니다. 안티센스 기술은 현재 항암치료에 시험되고 있으나 아직 실험단계에 있습니다. 그러나 유전자 삽입 요법보다 효과와 안전성이 높을 것으로 보입니다.

화학적 변경

유전자 치료의 또 다른 접근방식은 유전자 발현을 제어하는 세포의 화학반응을 변경하여 특정 유전자 활동을 증감시키는 것입니다. 예를 들어, 메틸화라고 하는 화학반응을 변경하면 유전자의 기능을 변경하여 특정 단백질의 생산을 증감하거나 다양한 단백질 유형을 생산할 수 있습니다. 이러한 방법은 특정 암 치료에 실험되고 있습니다.

이식 요법

유전자 치료에 대한 연구는 이식수술을 통해 실험적으로 진행되고 있습니다. 이식 기관의 유전자를 개조하여 수용자의 유전자에 적합하게 만든다면 기관 수용자가 이식 기관을 거부할 가능성은 감소될 수 있습니다. 따라서 수용자는 면역체계를 억제하여 심각한 부작용을 초래할 수 있는 약물을 복용하지 않아도 됩니다. 그러나 지금까지 이러한 유형의 치료는 대체로 실패로 끝납니다.

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