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Analisi economiche nel processo decisionale clinico

Di

Brian F. Mandell

, MD, PhD, Cleveland Clinic

Ultima modifica dei contenuti mag 2021
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Risorse sull’argomento

Date le limitate risorse connesse alle spese sanitarie, le considerazioni sui costi sono diventate sempre più rilevanti nel processo decisionale clinico. Le risorse non devono essere sprecate; il loro utilizzo si basa su un'analisi e comprensione dei costi e dei risultati conseguenti alle varie strategie di trattamento.

Costo nel processo decisionale in medicina

Gli elementi inclusi nell'analisi sono spesso determinati dalla prospettiva dell'analisi stessa. Differenti prospettive spesso sfociano in conclusioni diverse sulla base delle quali vengono considerati i costi e i risultati.

  • I fornitori (p. es., gli operatori sanitari, le istituzioni) generalmente considerano solo i costi organizzativi (p. es., personale, forniture, spese generali)

  • I finanziatori (p. es., organi istituzionali preposti, compagnie di assicurazione) considerano solo i rimborsi che devono effettuare

  • I pazienti considerano le spese effettuate di tasca propria (p. es., costo di un'assicurazione, franchigie, trasporti, parcheggio) e i mancati vantaggi (per se stessi e per la loro famiglia)

Da un punto di vista sociale, tutti questi costi devono essere presi in considerazione insieme ai costi di perdita di produttività e ai costi di trattamento di altre malattie (iatrogene e naturali) che possono svilupparsi nei pazienti che guariscono dalla malattia da trattare. Per esempio, un uomo giovane curato per un linfoma può sviluppare una leucemia o una coronaropatia dopo alcuni anni. L'analisi dei costi di un programma di screening deve comprendere i costi legati a risultati falsi positivi, che in un test di screening per una malattia a bassa prevalenza spesso superano i costi di valutazione e trattamento dei pazienti che effettivamente hanno la malattia.

Costo marginale

Il costo marginale è il costo della fornitura (o trattenuta) di un'unità aggiuntiva di servizio. Questo costo è spesso uno dei più rilevanti per il processo decisionale clinico ed è, in genere, molto diverso dal costo complessivo destinato a tale servizio. Per esempio, un ospedale potrebbe determinare che il costo di una RX torace è di $50. Tuttavia, un protocollo clinico per identificare meglio i pazienti che necessitano di un RX torace che risulti in un esame in meno al giorno (senza alcun cambiamento nel risultato), non farebbe risparmiare all'ospedale $50, poiché le spese generali e quelle per il personale rimarrebbero invariate; solo la spesa di qualsiasi pellicola per RX verrebbe eliminata. Quindi il costo marginale di una RX torace, per l'ospedale, è essenzialmente il costo di una pellicola per RX (anche meno se vengono utilizzate le tecniche di acquisizione digitale). Si noti che il costo marginale varia in maniera quantitativa con il volume; aggiungendo o eliminando un numero maggiore di raggi X si arriverebbe, a un certo punto, a una variazione dell'utilizzo logistico del personale e degli apparecchi a raggi X, con un conseguente costo marginale diverso. Inoltre, il costo marginale è diverso per i paganti e i pazienti; l'eliminazione di una RX torace avrebbe risparmiato ai finanziatori l'intero importo che in genere viene rimborsato per quell'esame, una cifra di gran lunga superiore al costo marginale sostenuto dall'ospedale. I pazienti risparmiano il costo del loro co-pagamento, se presente.

Esito

L'efficacia delle cure mediche viene misurata in base al risultato clinico. I risultati possono essere

  • Incentrati sul paziente

  • Incentrati sul processo

  • Incentrati sulla malattia

I risultati incentrati sul paziente possono essere ridotti a una delle tre seguenti opzioni:

  • Morte

  • Invalidità

  • Sofferenza (fisica o emotiva)

I risultati incentrati sul paziente sono, verosimilmente, i più importanti.

Miglioramenti del processo (p. es., riduzione del tempo di somministrazione di antibiotici o dell'utilizzo della sala operatoria) o miglioramenti nelle manifestazioni della patologia (p. es., riduzione delle dimensioni di un tumore, miglioramento della saturazione di O2) che non riducono la mortalità, la disabilità o la sofferenza non possono essere definiti come benefici per il pazienti. Per esempio, la lidocaina veniva somministrata routinariamente ai pazienti con infarto del miocardio al fine di ridurre l'incidenza di fibrillazione ventricolare (miglioramento dell'esito della malattia). Si è continuato a trattare i pazienti con lidocaina per molti anni finché numerosi studi hanno dimostrato che essa non riduce la mortalità (nessun cambiamento nel risultato per il paziente); di conseguenza, tale pratica terapeutica è stata interrotta.

Anno di vita corretto per la qualità (QALY)

Il metodo più frequente per valutare l'effetto sulla sopravvivenza è il tasso grezzo di mortalità. In un'analisi più complessa, la morte e la disabilità sono spesso valutate in combinazione come il QALY (anno di vita corretto per la qualità); il trattamento che permette un anno supplementare di vita al 100% di funzionamento normale è accreditato con 1 QALY; il trattamento che permette un anno supplementare di vita al 75% del funzionamento è accreditato con 0,75 QALY.

Il QALY (anno di vita corretto per la qualità) è più difficile da applicare alla sofferenza, ma alcuni credono che possa essere stimato con il metodo delle alternative temporali: una persona valuta quanti anni di disagio e/o sofferenza sarebbero accettabili rispetto a un periodo più breve di perfetta salute. Per esempio, se una persona preferisce 9 anni di salute a 10 anni di dolore cronico (ma ne preferirebbe 10 anni di dolore a soli 8 anni di vita), ogni anno di vita con quel dolore particolare è accreditato con 9/10 = 0,9 QALY (anno di vita corretto per la qualità). Tutte le stime del QALY (anno di vita corretto per la qualità) sono in qualche modo problematiche perché la tolleranza del rischio e l'accettazione dei diversi esiti variano ampiamente in relazione alla persona.

Numero necessario da trattare

Il numero necessario da trattare, o il danno, è un altro modo per quantificare il risultato per il paziente; il numero necessario da trattare è il reciproco della variazione assoluta di un esito dicotomico (decesso, invalidità). Quindi, se un farmaco provoca una diminuzione netta del 3% della mortalità, 1/0,03 = 33,3 pazienti devono essere trattati per prevenire 1 decesso.

Il numero necessario per danneggiare è simile. Quindi, per un farmaco che provoca leucopenia nell'8% dei pazienti, 1/0,08 o 12,5 devono essere trattati per provocare il danno a 1 paziente. Formulata in un altro modo, 1 persona viene danneggiata per ogni 12,5 trattati.

La pertinenza del numero necessario da trattare è più chiara quando si confrontano la mortalità per effetti avversi lievi di un trattamento. Diventa torbida confrontando la riduzione in una morbilità particolare a un effetto avverso più grave. Dal punto di vista clinico, tuttavia, può essere uno strumento molto utile per spiegare il rapporto rischio:beneficio di un trattamento per il paziente.

Poiché il numero necessario per trattare è calcolato a partire dal cambiamento assoluto, al contrario del cambiamento relativo, è clinicamente più rilevante nel caso di un dato paziente. Per esempio, un trattamento che ha ridotto la mortalità dal 2% all'1% riduce la mortalità relativa del 50% ma la mortalità assoluta solo dell'1%. Questo è facile da vedere quando rappresentato come un numero necessario per trattare di 1/0,01 = 100 trattati per prevenire un decesso. Il concetto di cambiamento relativo è più rilevante per il test delle ipotesi (verifica teorica che una terapia è efficace) che per un singolo paziente.

Esito clinicamente vs statisticamente significativo

Anche quando misure di esito appropriate sono utilizzate e analizzate correttamente, è di fondamentale importanza notare che un risultato statisticamente significativo in uno studio clinico (ossia, con un eccellente valore p) non è necessariamente clinicamente significativo per un paziente. Il significato statistico dipende in larga misura dalla dimensione del campione; con un campione abbastanza grande, una minima differenza senza importanza clinica per un paziente (p. es., una riduzione della durata dei sintomi delle infezioni delle alte vie respiratorie da 7 a 6,5 giorni) potrebbe essere statisticamente significativa. L'entità della differenza tra 2 gruppi in uno studio clinico viene definita dimensione dell'effetto; come nell'esempio sopra, la dimensione di un effetto può essere piccola, ma comunque altamente statisticamente significativa.

Analisi costo-beneficio nel processo decisionale clinico

La semplice analisi delle conseguenze economiche dei risultati (analisi costo-beneficio) dipende dalle ipotesi circa la percezione del valore economico del prolungamento della vita e del miglioramento della salute. Tali assunzioni sono spesso discutibili e non facili. Inoltre, sebbene tali analisi determinino se una data strategia fa risparmiare sui costi o richiede l'utilizzo netto di risorse, non indicano se tali spese sono giustificabili.

L'analisi costo-efficacia analizza separatamente i costi medici e i risultati sulla salute. Entrambe le misure dei risultati possono essere fortemente influenzate dalle diverse prospettive, dalla durata dell'analisi e dalle assunzioni di partenza. Il confronto tra i costi e i risultati sulla salute di due strategie di gestione ha come risultato 1 accoppiamento su 9 (vedi tabella Confronto costo/efficacia delle strategie A e B Confronto costo/efficacia delle strategie A e B  Confronto costo/efficacia delle strategie A e B ). Quando i risultati per la salute sono equivalenti (colonna centrale), la scelta deve essere basata sui costi; quando i costi sono equivalenti (riga centrale), la scelta deve essere basata sui risultati. Quando una strategia ha risultati migliori e costi più bassi (zona in alto a destra e in basso a sinistra), la scelta è semplice e netta. La decisione è più difficile solo quando la strategia che è più costosa comporta anche i migliori risultati (zona in alto a sinistra e in basso a destra); in tali casi, deve essere determinato il rapporto costo marginale-efficacia.

Tabella

Rapporto costo marginale-efficacia

Il rapporto costo marginale-efficacia è il costo aggiuntivo di una strategia diviso il risultato di salute aggiuntivo che essa raggiunge; si riferisce, quindi, a una situazione in cui vi è una scelta tra 2 strategie di gestione efficaci. Un rapporto più basso significa un maggior guadagno in termini di salute in relazione a un dato utilizzo di risorse.

Per l'analisi delle diverse politiche gestionali, la misura di efficacia più diffusa è il QALY Anno di vita corretto per la qualità (QALY) Date le limitate risorse connesse alle spese sanitarie, le considerazioni sui costi sono diventate sempre più rilevanti nel processo decisionale clinico. Le risorse non devono essere sprecate... maggiori informazioni (anno di vita corretto per la qualità), che corrisponde alle unità del corrispondente rapporto costo marginale-efficacia "soldi aggiuntivi spesi per QALY guadagnato". Tuttavia, il rapporto costo marginale-efficacia è stato criticato in quanto i pazienti anziani o i pazienti con comorbilità limitanti hanno un guadagno potenziale di sopravvivenza minore grazie a un dato trattamento e quindi hanno un più alto (meno vantaggioso) rapporto costo-efficacia.

Per esempio (vedi tabella Calcolare un rapporto costo marginale/efficacia Calcolare un rapporto costo marginale/efficacia  Calcolare un rapporto costo marginale/efficacia , Analisi 1), si consideri l'opzione nessuna terapia antiaritmica rispetto al posizionamento di un cardiovertitore-defibrillatore impiantabile nei pazienti sopravvissuti diversi mesi dopo un infarto del miocardio acuto anteriore e che hanno una frazione di eiezione lievemente ridotta (compresa tra 0,3 e 0,4). (Tutte le cifre e le spese in questo esempio sono ipotetici e solo a scopo illustrativo.) Entrambe le strategie presuppongono costi di base simili per le cure di routine ($78 300), ma il cardiovertitore-defibrillatore impiantabile ha un ulteriore costo (marginale) di $53 100, dovuto al costo del dispositivo, delle prestazioni professionali, del ricovero iniziale e della terapia continua (visite mediche supplementari, esami di laboratorio, farmaci, ricoveri successivi per complicanze correlate al defibrillatore impiantabile e sostituzione del generatore del defibrillatore impiantabile o degli elettrodi). Se i pazienti con un cardiovertitore-defibrillatore impiantabile hanno un'aspettativa di vita leggermente maggiore (7,87 versus 7,42 QALY, anno di vita corretto per la qualità), l'efficacia marginale della terapia con cardiovertitore-defibrillatore impiantabile è 7,87 7,42 = 0,45 QALY. Così, l'impianto preventivo del cardiovertitore-defibrillatore impiantabile migliora la sopravvivenza rispetto a nessuna terapia antiaritmica a un costo di $53 100/0,45 QALY, anno di vita corretto per la qualità, o $118 000/QALY.

Ora supponiamo che sia disponibile una terza strategia, la profilassi con amiodarone. È meno costosa ma è anche meno efficace del cardiovertitore-defibrillatore impiantabile. L'effetto di aggiungere questa terza strategia intermedia è degno di nota perché i rapporti costo marginale-efficacia sono calcolati in sequenza quando ci sono strategie multiple (vedi tabella Calcolare un rapporto costo marginale/efficacia Calcolare un rapporto costo marginale/efficacia  Calcolare un rapporto costo marginale/efficacia , Analisi 2). Il rapporto costo marginale-efficacia dell'utilizzo dell'amiodarone è inferiore ($68 519/QALY [anno di vita corretto per la qualità] guadagnato) a quello per un cardiovertitore-defibrillatore impiantabile calcolato nell'esempio precedente. Inoltre, poiché l'efficacia di un cardiovertitore-defibrillatore impiantabile è comparato adesso all'amiodarone piuttosto che a nessuna terapia, l'aggiunta di questa strategia di costo intermedio con efficacia parziale aumenta il rapporto costo marginale-efficacia del defibrillatore impiantabile da $118 000 a $192 222/QALY, anno di vita corretto per la qualità guadagnato. Questa analisi suggerirebbe che un trattamento costoso come un cardiovertitore-defibrillatore impiantabile va utilizzato selettivamente in sottopopolazioni identificate in cui ci si aspetta il massimo beneficio.

Tabella
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