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Che cosa devono sapere i partecipanti sulle sperimentazioni cliniche

Di

Oren Traub

, MD, PhD, Pacific Medical Centers

Ultima revisione/verifica completa set 2018| Ultima modifica dei contenuti set 2018
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Risorse sull’argomento

La gente ritiene che i medici utilizzino i trattamenti che funzionano bene e smettano di utilizzare quelli inefficaci. Tuttavia, per i medici e gli altri scienziati spesso è difficile affermare quali siano questi trattamenti. Individuare tale distinzione fa parte della scienza medica La scienza medica I medici curano i pazienti da molte migliaia di anni. La prima descrizione scritta delle cure mediche risale all’antico Egitto, a più di 3.500 anni fa. Persino in epoche precedenti, guaritori... maggiori informazioni e di solito comporta lo studio degli effetti dei trattamenti mediante sperimentazioni cliniche.

Le sperimentazioni cliniche sono esperimenti progettati per capire se un intervento è sicuro ed efficace. L’intervento spesso consiste in un farmaco ma può anche essere un dispositivo, come un pacemaker o uno stent, oppure uno strumento diagnostico, come un esame del sangue. La partecipazione a una sperimentazione clinica rappresenta un’opzione per molte persone affette da malattie gravi, soprattutto quando non sono disponibili trattamenti ottimali. Ogni anno si conducono migliaia di sperimentazioni cliniche in svariati luoghi, tra cui università, ospedali, cliniche, ambulatori medici e centri di ricerca clinica professionali.

Domande essenziali da porsi prima di partecipare a una sperimentazione clinica

  • Qual è l’obiettivo principale di questa sperimentazione?

  • La sperimentazione include un placebo o un trattamento che è già sul mercato?

  • Come mi sarà somministrato il trattamento?

  • Quanto durerà la sperimentazione?

  • Che cosa mi verrà chiesto di fare come partecipante?

  • Che cosa è stato già scoperto sul trattamento sperimentale e gli eventuali risultati della sperimentazione sono stati pubblicati?

  • Devo pagare per prendere parte alla sperimentazione? La mia assicurazione coprirà tali costi?

  • È previsto un rimborso per le spese di viaggio, parcheggio o per la custodia dei bambini?

  • Sarò in grado di vedere il mio medico?

  • Se il trattamento è efficace nel mio caso, posso continuare a utilizzarlo dopo la conclusione della sperimentazione?

  • Chiunque può sapere se sto partecipando a una sperimentazione clinica?

  • Sarò sottoposto a un follow-up dopo la conclusione della sperimentazione?

  • Che cosa accadrà alla mia assistenza medica se interrompo la partecipazione alla sperimentazione?

  • Il medico e lo sperimentatore dello studio hanno qualche interesse finanziario o speciale nella sperimentazione?

  • Quali sono le credenziali e l’esperienza nella ricerca del medico e del personale dello studio?

Adattato dal Centro per l’informazione e lo studio sulla partecipazione alla ricerca clinica (Center for Information and Study on Clinical Research Participation, CISCRP), www.ciscrp.org/.

I professionisti che conducono sperimentazioni cliniche sono chiamati ricercatori clinici o sperimentatori. Gli sperimentatori di solito sono medici retribuiti per condurre le sperimentazioni da parte dei National Institutes of Health (NIH) o di aziende farmaceutiche, biotecnologiche o produttrici di dispositivi medici. Gli sperimentatori seguono un protocollo (elenco di istruzioni) dettagliato che determina chi sarà ritenuto idoneo a partecipare alla sperimentazione, quali interventi saranno somministrati o utilizzati, con quale frequenza saranno valutati i partecipanti e come saranno raccolti i dati. In genere alle sperimentazioni cliniche partecipano diverse migliaia di soggetti per ogni nuovo intervento prima che diventi disponibile per il pubblico.

Tipi di sperimentazioni cliniche

Tutti gli interventi devono essere approvati dall’Ente preposto alla tutela di alimenti e medicinali (Food and Drug Administration, FDA) statunitense prima che possano essere prescritti o utilizzati (vedere FDA: il processo di sviluppo farmaceutico). L’obiettivo della FDA è di consentire un intervento da somministrare al pubblico solo dopo averne dimostrato la sicurezza e l’efficacia in sperimentazioni cliniche accuratamente progettate. La FDA richiede tre fasi di sperimentazione clinica prima della concessione dell’approvazione. Una quarta fase opzionale viene spesso svolta dopo l’approvazione dell’intervento.

Le sperimentazioni di Fase I valutano la sicurezza di un intervento, ma non la sua utilità nel curare una malattia. La sperimentazione di Fase I è condotta la prima volta in cui un intervento è utilizzato sull’uomo. Si procede a eseguire alcuni esami su un piccolo gruppo di soggetti sani per comprendere la modalità di azione dell’intervento sull’uomo, compresi gli effetti collaterali, nonché i dosaggi sicuri dei farmaci. Poiché le sperimentazioni di Fase I coinvolgono soggetti sani, i partecipanti non ricevono alcun beneficio medico diretto, ma il loro contributo alla salute degli altri è significativo. Questi partecipanti ricevono un compenso in denaro, il cui ammontare dipende dall’impegno in termini di tempo e dalla natura del farmaco o della procedura che si esamina.

Se l’intervento appare sicuro in uno studio di Fase I, saranno condotte sperimentazioni di Fase II. Nelle sperimentazioni di Fase II, l’intervento viene testato in un gruppo più ampio di soggetti affetti dalla malattia che l’intervento è destinato a trattare. Le sperimentazioni di Fase II determinano se l’intervento è sicuro per i malati e offrono una determinazione precoce dell’eventuale efficacia dell’intervento. Se l’intervento è un farmaco, la Fase II aiuta i ricercatori a stabilire la dose che potrebbe essere appropriata.

Se la sicurezza sembra soddisfacente nel corso della Fase II e l’intervento efficace, si procede con una sperimentazione di Fase III. Nelle sperimentazioni di Fase III, l’intervento viene somministrato o valutato in un gruppo più ampio di soggetti affetti dalla malattia oggetto di studio. Nel corso della Fase III, il nuovo intervento viene solitamente confrontato con il trattamento standard, un placebo o entrambi.

Ci vuole una media di 10 anni dal momento in cui un farmaco viene inizialmente scoperto fino a quando viene approvato per la commercializzazione. Circa sette anni di questo periodo sono dedicati al processo di sperimentazione clinica. Molti farmaci, dispositivi medici e strumenti diagnostici non superano tutte le tre fasi. Altri completano le tre fasi, ma non vengono approvati per l’uso perché non sono efficaci e/o sicuri.

Le sperimentazioni di Fase IV vengono condotte per valutare gli interventi già approvati per l’uso. Un tipo di sperimentazione di Fase IV viene effettuato per confrontare due o più interventi approvati o per valutare un intervento approvato su una malattia per la quale non ha ricevuto l’approvazione. Quando un intervento viene valutato per una nuova malattia, non occorrono tre fasi, ma il disegno della sperimentazione clinica è simile.

La sorveglianza postmarketing è un altro tipo di sperimentazione di Fase IV, che viene attuata dopo l’approvazione e la diffusione del farmaco o del dispositivo al grande pubblico. Questo tipo di studio sfrutta le informazioni contenute nelle cartelle cliniche e nei referti dei medici per identificare eventuali effetti collaterali non rilevati nelle prime tre fasi delle sperimentazioni cliniche. La sorveglianza postmarketing è particolarmente importante per individuare gli effetti collaterali non comuni (e che quindi potrebbero non essersi manifestati nemmeno in una sperimentazione di fase III) o che si presentano soprattutto in un gruppo di persone specifico, per esempio le donne in gravidanza o le persone di una determinata origine etnica che potrebbero non essere state incluse nelle sperimentazioni originali. Se vengono identificati nuovi effetti collaterali gravi, il farmaco o il dispositivo può essere limitato nell’uso oppure perfino ritirato dal commercio.

L’esperienza di partecipazione a una sperimentazione clinica

Le persone che partecipano a sperimentazioni cliniche sono mosse da diversi motivi. Alcune desiderano provare i trattamenti più recenti, poiché sperano che siano più efficaci dell’attuale standard di cura. Altre partecipano per il desiderio di lasciare un contributo alla scienza o per ricevere denaro. Altre ancora potrebbero essere spinte dall’intenzione di accedere a farmaci e assistenza medica gratuiti.

Il semplice desiderio di prendere parte a una sperimentazione clinica non è una motivazione sufficiente. Solo i soggetti ritenuti idonei per una particolare sperimentazione possono parteciparvi. Ogni sperimentazione prevede criteri specifici che delineano le caratteristiche obbligatorie di ogni partecipante, come il tipo e lo stadio di un tumore, un determinato livello minimo di colesterolo o pressione arteriosa, una specifica fascia di età (tra 40 e 65 anni, per esempio), o l’assenza di una gravidanza o di alcune malattie. I partecipanti possono essere sottoposti a un ampio processo di screening che coinvolge esami del sangue e altre procedure mediche.

Trovare una sperimentazione clinica

Talvolta è il medico curante di un soggetto a consigliare la partecipazione a una sperimentazione clinica. Questo tipo di raccomandazione è particolarmente comune tra i soggetti affetti da tumore.

Gli annunci di reclutamento a una sperimentazione vengono pubblicati periodicamente nella maggior parte dei quotidiani più importanti e trasmessi su molte stazioni radio locali. Attualmente alcuni quotidiani e newsletter di informazione locale pubblicano sezioni settimanali dedicate agli annunci di sperimentazioni cliniche. Molte comunità dispongono di uno o più centri di ricerca che i consumatori possono chiamare direttamente per ottenere informazioni o iscriversi a una mailing list. Quasi tutte le sperimentazioni cliniche sono elencate su www.clinicaltrials.gov, un sito Web sponsorizzato dai NIH. Alcuni siti Web aiutano i soggetti a trovare sperimentazioni specifiche. Ad esempio, i NIH hanno un registro su Internet denominato Research Match (abbinamento alla ricerca), che si può utilizzare per collegarsi a ricercatori in cerca di partecipanti per i loro studi. CenterWatch è un altro servizio che contiene migliaia di sperimentazioni che arruolano persone.

Durante la sperimentazione clinica

Alcuni soggetti trovano pesante partecipare a una sperimentazione, soprattutto se ha una durata di molti mesi o richiede frequenti visite presso il centro di ricerca o analisi del sangue frequenti. Alcuni protocolli di sperimentazione richiedono che i partecipanti telefonino regolarmente al personale infermieristico della sperimentazione per riferire i propri sintomi o tengano un diario medico presso il proprio domicilio come condizione per rimanere nella sperimentazione.

Alcune sperimentazioni vengono ritardate, cancellate dall’organizzazione promotrice o addirittura interrotte prematuramente mentre sono in corso perché i partecipanti non si sentono bene durante l’assunzione o la somministrazione del trattamento sperimentale. Ritardi o cancellazioni possono essere estremamente deludenti per i soggetti che stanno ricevendo un beneficio dal trattamento. Inoltre, dopo la conclusione di una sperimentazione clinica, i partecipanti non possono più avere accesso a un trattamento sperimentale da cui avevano ricevuto un beneficio reale.

Rischi e benefici della partecipazione a sperimentazioni cliniche

Decidere se partecipare a una sperimentazione clinica è una decisione importante e complessa. È necessario considerare con attenzione sia i rischi sia i benefici.

Rischi della partecipazione a sperimentazioni cliniche

In primo luogo, i partecipanti devono essere consapevoli di non avere alcuna garanzia di ricevere il nuovo trattamento e di potere al contrario ricevere placebo o un trattamento più datato.

Un farmaco sperimentale può avere effetti collaterali e causare reazioni avverse che vanno da cefalea e insonnia a difficoltà respiratorie o, in rare occasioni, perfino alla morte. Sebbene i ricercatori cerchino di mettere in guardia i partecipanti su tutti gli effetti collaterali noti, è possibile che si sviluppino problemi imprevisti.

Il trattamento sperimentale potrebbe non agire secondo le previsioni, probabilmente nemmeno come il trattamento standard.

Benefici della partecipazione a sperimentazioni cliniche

Vi sono anche alcuni vantaggi reali derivanti dalla partecipazione alla sperimentazione clinica. Se un trattamento agisce come previsto, i partecipanti potrebbero ottenere un risultato migliore rispetto ad altri trattamenti normalmente disponibili. In alcuni casi, i partecipanti sono persino guariti.

I volontari in genere ricevono un’assistenza eccellente che altrimenti potrebbe costare migliaia di dollari. Poiché i partecipanti sono così ben controllati, tendono ad apprendere molto circa il proprio stato di salute generale e le proprie condizioni mediche di base. Talvolta, vi è la possibilità che si instauri un certo cameratismo con gli altri partecipanti, che può essere particolarmente gradito dai soggetti affetti da malattie rare o poco diffuse. Come minimo, i partecipanti alla sperimentazione clinica possono essere certi di contribuire a far progredire la scienza medica e la salute pubblica.

Problemi e sicurezza nelle sperimentazioni cliniche

In un’esigua percentuale di casi, gli sperimentatori incaricati di condurre sperimentazioni e studi clinici hanno agito in modo non etico. Un esempio particolarmente indecoroso è noto come gli “esperimenti di Tuskegee”. Condotto nei pressi di Tuskegee, in Alabama, tra il 1932 e il 1972, questo studio arruolò circa 400 mezzadri afro-americani poveri, per lo più analfabeti, affetti da sifilide Sifilide La sifilide è una malattia a trasmissione sessuale causata dal batterio Treponema pallidum. La sintomatologia della sifilide si può manifestare in tre fasi, intervallate da periodi di apparente... maggiori informazioni Sifilide . I partecipanti non vennero informati di avere la sifilide e, nonostante l’ampia disponibilità dell’efficace trattamento a base di penicillina, gli sperimentatori di Tuskegee negarono ai partecipanti le cure a base di penicillina, non rivelandone la disponibilità, con il mero scopo di continuare a studiare la progressione della malattia. Ai partecipanti venne inoltre impedito di accedere ai programmi di trattamento della sifilide che erano messi a disposizione di altri pazienti della zona. In risposta a tale orrenda violazione dell’etica e della fiducia, furono messe in atto diverse misure di sicurezza, fra cui l’introduzione dei comitati etici e del concetto di consenso informato.

I Comitati etici sono comitati specifici presenti in ogni istituzione medica che partecipa a sperimentazioni cliniche. Un comitato deve includere almeno un membro non scientifico e almeno un membro che non sia affiliato all’ente in cui viene svolta la ricerca. I comitati etici esaminano tutte le sperimentazioni cliniche condotte sull’uomo. Lo scopo di questi comitati è garantire che le sperimentazioni siano condotte in modo etico ed evitare eventuali rischi irragionevoli connessi con il disegno della sperimentazione. Solo le sperimentazioni approvate dal comitato etico di un’istituzione possono procedere in quella istituzione. Il comitato etico di ogni istituzione può valutare e approvare gli studi in modo indipendente dagli altri comitati etici. In alternativa, quando varie istituzioni diverse partecipano a uno studio, la FDA consente l’uso di un comitato etico centrale che si occupa della revisione per quello studio. L’uso di un comitato etico centrale può eliminare grandi quantità di sforzi duplici da parte di comitati separati e anche a garantire una serie coerente di misure di protezione e requisiti presso tutti i centri di studio. Il comitato etico centrale per uno studio può essere il singolo comitato etico di uno dei centri di studio oppure un comitato etico privato e indipendente. I comitati etici centrali devono comunque attendersi a tutti i requisiti locali di ciascun centro partecipante.

Il consenso informato comporta che un soggetto abbia ricevuto tutte le informazioni necessarie per prendere una decisione informata sull’eventuale partecipazione a una sperimentazione clinica. Le informazioni devono descrivere tutti gli aspetti della sperimentazione, dallo scopo a informazioni su chi pagherà le cure mediche per il trattamento delle eventuali lesioni correlate alla ricerca. I documenti di consenso informato tendono ad essere lunghi (in alcuni casi decine di pagine), tecnici e difficili da leggere. Tuttavia, è essenziale che i partecipanti leggano con attenzione tali documenti.

Elementi dei documenti di consenso informato

  • Elementi principali

    • Una dichiarazione che spieghi lo scopo della sperimentazione, le procedure da seguire, la durata della partecipazione e gli eventuali trattamenti o le eventuali procedure sperimentali

    • Una descrizione dei rischi prevedibili e dei disagi per i partecipanti

    • Una descrizione dei benefici che il partecipante può ragionevolmente aspettarsi

    • Una divulgazione di tutti gli eventuali trattamenti o le eventuali procedure alternative che potrebbero essere vantaggiosi per i partecipanti

    • Una dichiarazione di come viene mantenuta la riservatezza del partecipante

    • Una spiegazione dell’indennità e degli eventuali trattamenti medici disponibili in caso di lesioni

    • Un elenco di referenti da cui ricevere risposta alle proprie domande riguardanti la sperimentazione e aiuto in caso di lesioni legate alla ricerca

    • Una dichiarazione della volontarietà della partecipazione e dell’assenza di ogni penalizzazione e perdita di benefici in caso di rifiuto a partecipare

  • Altri elementi, ove opportuni

    • Una dichiarazione dei possibili rischi imprevedibili per il partecipante, l’embrione o il feto, se la partecipante è incinta o potrebbe avere una gravidanza

    • Un elenco di circostanze in cui lo sperimentatore potrebbe interrompere l’arruolamento di un partecipante

    • Una descrizione dei costi aggiuntivi per il partecipante

    • Una spiegazione delle conseguenze e delle procedure, qualora un partecipante decida di ritirarsi

    • Una dichiarazione in cui si affermi che i partecipanti saranno informati in merito a nuove importanti scoperte che potrebbero influenzare la loro volontà di partecipare

    • Il numero approssimativo di partecipanti arruolati nella sperimentazione

Adattato dal Codice delle normative federali (Code of Federal Regulations), Titolo 21, Sezione 50.25 della Food and Drug Administration ( www.fda.gov).

I partecipanti devono portare a casa i documenti di consenso informato, al fine di leggerli più volte e discuterne con il proprio medico e i familiari. Il medico può aiutare a chiarire alcuni dei rischi legati alla partecipazione. I familiari e gli amici devono essere particolarmente coinvolti qualora si occupino di trasportare il partecipante al centro di ricerca. Dopo avere esaminato attentamente i documenti di consenso informato, i partecipanti devono tornare dallo sperimentatore e dal coordinatore della sperimentazione e porre loro ulteriori domande.

La tutela della sicurezza e dei diritti dei partecipanti alla sperimentazione clinica è un compito condiviso da diversi enti governativi, nonché dai comitati etici. Tuttavia, in larga misura, i partecipanti, con l’aiuto del proprio medico, della famiglia e degli amici, devono partecipare attivamente alla propria protezione. La Carta dei diritti del partecipante alla sperimentazione clinica (Clinical Trial Participant’s Bill of Rights) può aiutare i soggetti a comprendere come proteggere i propri diritti durante la partecipazione.

La Carta dei diritti del partecipante alla sperimentazione clinica

Ogni partecipante che esprima il proprio consenso a partecipare a una sperimentazione clinica o a cui venga chiesto di esprimere il proprio consenso a favore di un altro soggetto gode dei seguenti diritti:

  • ricevere informazioni sullo scopo della sperimentazione clinica

  • ricevere informazioni su tutti i rischi, gli effetti collaterali o i disagi ragionevolmente prevedibili

  • ricevere informazioni sui benefici ragionevolmente attesi

  • ricevere informazioni su cosa accadrà durante la sperimentazione e su eventuali procedure, farmaci o dispositivi diversi da quelli utilizzati nel trattamento medico standard

  • ricevere informazioni sulle opzioni disponibili e su come tali opzioni possono essere migliori o peggiori rispetto all’oggetto di studio nella sperimentazione clinica

  • avere la possibilità di rivolgere tutte le domande ritenute necessarie sulla sperimentazione prima di esprimere il proprio consenso, nonché in qualsiasi momento nel corso della sperimentazione

  • avere tutto il tempo necessario, senza pressioni, per decidere se acconsentire a partecipare

  • avere la possibilità di rifiutarsi di partecipare, per qualsiasi motivo, prima e dopo l’inizio della sperimentazione

  • ricevere una copia del modulo di consenso informato firmato e datato

  • ricevere informazioni su eventuali trattamenti medici disponibili qualora si manifestino complicanze durante la sperimentazione

Tratta dal Centro per l’informazione e lo studio sulla partecipazione alla ricerca clinica (Center for Information and Study on Clinical Research Participation, CISCRP), www.ciscrp.org.

I partecipanti alle sperimentazioni cliniche possono sempre abbandonare una sperimentazione qualora si riveli fastidiosa o troppo inopportuna. Inoltre, un attento sperimentatore e coordinatore della sperimentazione insisterà affinché i partecipanti abbandonino la sperimentazione qualora si verifichino cambiamenti nel loro stato di salute, come una reazione allergica o fortemente avversa all’intervento sperimentale, tali da rendere troppo rischiosa la prosecuzione della sperimentazione. Gli sperimentatori possono interrompere una sperimentazione se i partecipanti inclusi in uno dei gruppi sembrano presentare esiti molto positivi o molto negativi rispetto ai partecipanti dell’altro gruppo. Per esempio, se l’intervento sperimentale è decisamente efficace, la sperimentazione può essere interrotta in modo che tutti i partecipanti possano ricevere l’intervento e i relativi benefici. Se l’intervento sperimentale è inefficace o nocivo, la sperimentazione può essere interrotta per non danneggiare altri partecipanti.

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