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Un fármaco se define por la legislación americana como cualquier sustancia (diferente de un alimento o de un dispositivo) que se utiliza para el diagnóstico, el tratamiento, la curación o la prevención de una enfermedad, o para tratar afecciones que repercutan en la estructura o el funcionamiento del organismo. (Los anticonceptivos orales son un ejemplo de fármacos que influyen en la función del organismo más que en el curso de una enfermedad.) Esta definición exhaustiva de un fármaco, aunque importante desde el punto de vista legal, es más bien compleja para su uso cotidiano. Una definición más simple, pero práctica, sería describir un fármaco como cualquier producto químico o biológico que afecta al organismo y su funcionamiento.
La administración de un fármaco (medicamento) puede hacerse de una o varias formas (vías). La cinética del medicamento (farmacocinética) describe cómo el organismo utiliza un fármaco y explica los procesos de absorción, distribución, metabolismo y eliminación, además del tiempo que duran tales procesos.
Los medicamentos son fármacos utilizados terapéuticamente (es decir, para tratar afecciones médicas). Los fármacos suelen conocerse por varios nombres. Cuando se descubre un fármaco, se le asigna un nombre químico que describe su estructura atómica o molecular. Este nombre químico suele ser demasiado complejo e incómodo para el uso general. El siguiente paso consiste en la asignación de una versión simplificada del nombre químico, o bien de un nombre en código (como por ejemplo RU 486) para facilitar la referencia entre los investigadores.