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Qué deben saber los participantes sobre los ensayos clínicos

Por

Oren Traub

, MD, PhD, Pacific Medical Centers

Última revisión completa sep 2018
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De los médicos se espera que utilicen tratamientos que funcionen bien y que dejen de usar los que no funcionan. Sin embargo, a menudo es difícil para los médicos y otros científicos decir qué tratamientos funcionan. Hacer esta distinción forma parte de la ciencia médica y normalmente implica estudiar los efectos de los tratamientos en ensayos clínicos.

Los ensayos clínicos son experimentos diseñados para averiguar si una intervención es segura y efectiva. La intervención suele ser un fármaco, pero también puede ser un dispositivo, como un marcapasos o un stent, o una herramienta diagnóstica, como un análisis de sangre. Participar en un ensayo clínico es una buena opción para muchas personas con enfermedades graves, especialmente cuando no se dispone de tratamientos buenos. Cada año se llevan a cabo miles de ensayos clínicos, y pueden tener lugar en muchos lugares, como universidades, hospitales, clínicas, consultorios médicos privados y centros de investigación clínica profesional.

Preguntas clave antes de participar en un ensayo clínico

  • ¿Cuál es el objetivo principal de este ensayo?

  • ¿El estudio incluye un placebo o un tratamiento que ya está en el mercado?

  • ¿Cómo me será administrado el tratamiento?

  • ¿Qué duración tendrá el estudio?

  • ¿Qué se me pedirá que haga como participante?

  • ¿Se sabe ya algo sobre el tratamiento del ensayo y si se han publicado resultados de dicho ensayo?

  • ¿Tengo que pagar por alguna parte del ensayo? ¿Mi seguro cubrirá estos costes?

  • ¿Hay algún reembolso por los gastos de viaje, de aparcamiento o por el cuidado de niños?

  • ¿Podré consultar a mi propio médico?

  • Si el tratamiento me va bien, ¿puedo seguir utilizándolo una vez que el ensayo haya terminado?

  • ¿Alguien puede averiguar que estoy participando en un ensayo clínico?

  • ¿Voy a recibir algún cuidado de seguimiento cuando termine el ensayo?

  • ¿Qué pasará con mi atención médica si abandono el ensayo?

  • ¿Tienen algún interés especial o económico el médico y el investigador que participan en el ensayo?

  • ¿Cuáles son las referencias y la experiencia de investigación del médico y del personal del ensayo?

Adaptado de The Center for Information and Study on Clinical Research Participation (Estados Unidos), www.ciscrp.org/.

Las personas que llevan a cabo los ensayos clínicos se llaman investigadores clínicos. Los investigadores suelen ser médicos a quienes las instituciones responsables de la salud pública competentes (como, por ejemplo, el NIH [National Institutes of Health] en Estados Unidos) o las compañías farmacéuticas, biotecnológicas o de dispositivos médicos pagan para llevar a cabo los ensayos. Los investigadores siguen un protocolo detallado (lista de instrucciones) que dicta quién cumple los criterios de inclusión para participar en el ensayo, qué intervenciones terapéuticas se realizarán, con qué frecuencia se evaluará a los participantes y cómo se recogerán los datos. En cada nuevo tratamiento, antes de que esté disponible al público en general, varios miles de personas participan en ensayos clínicos.

Tipos de ensayos clínicos

El diseño de los ensayos clínicos puede ser complejo, pero por lo general sigue los principios descritos en The Science of Medicine (La ciencia de la medicina).

Todas las intervenciones deben ser aprobadas por el organismo oficial competente en cada país (como por ejemplo, la Food and Drug Administration, FDA de Estados Unidos) que tiene competencia en el control sanitario de fármacos y alimentos antes de que puedan ser prescritos o aplicados (véase FDA: The Drug Development Process). El objetivo de estos organismos es velar para que la intervención se ofrezca al público general solo después de que haya demostrado ser segura y eficaz en ensayos clínicos cuidadosamente diseñados. En general suele exigirse a los ensayos clínicos un proceso en el que pueden distinguirse 3 fases antes de conceder su aprobación. Se suele realizar una cuarta fase opcional una vez aprobada una intervención.

Los ensayos de fase I evalúan la seguridad de una intervención, pero no su utilidad en el tratamiento de una enfermedad. Un ensayo en fase I es la primera vez que una intervención terapéutica se utiliza en personas. Las pruebas se realizan en un pequeño grupo de personas sanas para saber cómo actúa la intervención en los seres humanos, incluidos los efectos secundarios, y para saber qué dosis de medicamento son seguras. Debido a que los ensayos en fase I se realizan en personas sanas, los participantes no reciben un beneficio médico directo, pero su contribución a la salud de los demás es importante. Estos participantes reciben una compensación monetaria, que depende del tiempo empleado y la naturaleza del medicamento o procedimiento que se está probando.

Los ensayos de fase II se llevan a cabo si la intervención parece segura en un ensayo de fase I. En los ensayos clínicos en fase II, la intervención se prueba en un grupo mayor de personas que padecen la enfermedad que la intervención está destinada a tratar. Los ensayos en fase II ayudan a los investigadores a determinar si la intervención es segura para los enfermos, y proporcionan una conclusión temprana de si es eficaz. Si la intervención es un fármaco, los ensayos en fase II ayudan a los investigadores a determinar qué dosis puede ser la apropiada.

Si la seguridad sigue siendo satisfactoria en la fase II y la intervención parece efectiva, se lleva a cabo un ensayo en fase III. En los ensayos clínicos en fase III, la intervención se administra o se prueba en un grupo grande de personas que padecen la enfermedad en estudio. En la fase III, la nueva intervención se compara por lo general con el tratamiento estándar, un placebo o ambos.

Se tarda un promedio de 10 años desde que se descubre inicialmente un medicamento hasta que se aprueba para su comercialización. Durante este periodo, cerca de siete años están dedicados al proceso de pruebas clínicas. Muchos fármacos, dispositivos médicos y herramientas diagnósticas nunca completan las tres fases. Otros completan las tres fases pero no se aprueban para el uso por falta de efectividad, seguridad o ambas.

Los ensayos de fase IV se llevan a cabo para evaluar las intervenciones que ya han sido aprobadas para su uso. Un tipo de ensayo en fase IV se lleva a cabo para comparar dos o más intervenciones aprobadas, o para probar una intervención aprobada en una enfermedad para el que no haya sido aprobado. Cuando se analiza una intervención para una nueva enfermedad, no son necesarias tres fases, pero el diseño del ensayo clínico es similar.

La vigilancia posterior a la comercialización es otro tipo de ensayo de fase IV, que se realiza después de que el medicamento o dispositivo ha sido aprobado y está siendo usado de forma amplia por el público en general. Este estudio utiliza la información de los registros de salud médicos y los informes de los médicos para identificar posibles efectos secundarios que no se detectaron en las tres primeras fases de los ensayos clínicos. La vigilancia posterior a la comercialización es particularmente importante para detectar efectos secundarios infrecuentes (y por lo tanto podrían no aparecer incluso en un ensayo de fase III) o que ocurren principalmente en un grupo único de personas, como las mujeres embarazadas o personas de determinado origen étnico, que podrían no haber formado parte de los estudios originales. Si se identifican nuevos efectos secundarios y son graves, el uso del medicamento o dispositivo podría estar restringido, o incluso el fármaco o el dispositivo podría ser retirado del mercado.

La experiencia de la participación en un ensayo clínico

Las personas tienen diferentes razones para querer participar en ensayos clínicos. Algunos quieren seguir los tratamientos más recientes, porque esperan que sean más eficaces que el estándar actual. Otros participan por el deseo de contribuir a la ciencia o de recibir dinero. Y otros pueden desear tener acceso gratuito a medicamentos y atención médica.

El simple deseo de estar en un ensayo clínico no es suficiente. Solo quienes cumplen los criterios para un ensayo concreto pueden participar. Cada ensayo tiene criterios específicos que detallan las características que debe reunir un participante para tomar parte en él, como el tipo y estadio de un cáncer, un nivel mínimo de colesterol o de presión arterial, una franja de edad específica (entre 40 y 65 años, por ejemplo), o la ausencia de embarazo o de ciertas enfermedades. Puede requerirse de los participantes que se sometan a un extenso proceso de selección que implique análisis de sangre y otros procedimientos médicos.

Encontrar un ensayo clínico

A veces el médico de una persona le recomienda su participación en un ensayo clínico. Esta recomendación es especialmente frecuente en personas que tienen cáncer.

Los anuncios de selección para un ensayo aparecen de manera rutinaria en la mayoría de los principales periódicos y en muchas emisoras de radio locales. Algunos periódicos locales y boletines de noticias publican secciones semanales con las listas de los ensayos clínicos. Muchas comunidades tienen uno o más centros de investigación a los que los consumidores pueden llamar directamente para obtener información o para formar parte de una lista de correos. Casi todos los ensayos clínicos aparecen en un sitio web patrocinado por las autoridades y los organismos responsables de la sanidad en cada país (por ejemplo, en Estados Unidos se puede consultar la web www.clinicaltrials.gov, patrocinada por el NIH). Algunas páginas web ayudan a encontrar a las personas apropiadas para ensayos específicos. Por ejemplo, el Instituto Nacional de la Salud de Estados Unidos (NIH) tiene un registro en Internet llamado Research Match, que se puede utilizar para contactar con los investigadores que buscan participantes para sus estudios. CenterWatch es otro servicio que contiene miles de ensayos que se están en ese momento incluyendo a nuevos sujetos.

Mientras se está en un ensayo clínico

Para algunos es tedioso participar en un ensayo, sobre todo si dura muchos meses o requiere frecuentes análisis de sangre y visitas al centro de investigación. Algunos protocolos de ensayos requieren que los participantes telefoneen de manera periódica a la enfermera del ensayo para informar de los síntomas o que lleven un diario médico en el hogar, como condición para permanecer en el ensayo.

Algunos ensayos se retrasan, se cancelan por la organización patrocinadora o incluso se interrumpen de manera temprana una vez en marcha debido a que algunos participantes no evolucionan bien mientras toman o reciben el tratamiento experimental. Los retrasos o cancelaciones pueden ser una gran decepción para las personas a las que el tratamiento alivia. Además, después de que el ensayo clínico haya finalizado, los participantes pueden no tener ya acceso a un tratamiento experimental que les estaba proporcionando un beneficio real.

Riesgos y beneficios de la participación en ensayos clínicos

Decidir si se participa en un ensayo clínico es una decisión importante y compleja. Se deben considerar cuidadosamente tanto los riesgos como los beneficios.

Riesgos de la participación en ensayos clínicos

En primer lugar, los participantes deben ser conscientes de que no se les garantiza que vayan a recibir el nuevo tratamiento, ya que pueden recibir un placebo o el tratamiento antiguo.

El fármaco en estudio puede tener efectos secundarios y causar reacciones adversas que van desde dolores de cabeza e insomnio hasta dificultades para respirar o, en muy raras ocasiones, incluso la muerte. Aunque los investigadores tratan de advertir a los participantes de todos los efectos secundarios conocidos, pueden aparecer problemas imprevistos.

El tratamiento experimental podría no funcionar tan bien como se pretendía, incluso ni siquiera tan bien como el tratamiento estándar.

Beneficios de la participación en ensayos clínicos

También pueden derivarse grandes beneficios de participar en ensayos clínicos. Si el tratamiento funciona como se espera, los participantes pueden tener un resultado mejor que con otros tratamientos habitualmente disponibles para ellos. En algunos casos, los participantes incluso se curan.

Los voluntarios suelen recibir una atención excelente que de otro modo podría costarles miles de dólares. Dado que los participantes están tan bien controlados, aprenden mucho acerca de su estado general de salud y de cualquier trastorno médico subyacente. A veces hay oportunidad de fomentar el compañerismo entre los participantes, que puede ser especialmente bienvenido en las personas que tienen enfermedades raras o poco frecuentes. Como mínimo, los participantes en los ensayos clínicos pueden estar seguros de que están ayudando a que la ciencia médica y la salud pública avancen.

Problemas y medidas de protección en ensayos clínicos

En un porcentaje muy pequeño de situaciones, los investigadores a cargo de los ensayos clínicos y estudios han actuado de forma poco ética. Un ejemplo particularmente vergonzoso se conoce como los experimentos de Tuskegee (Estados Unidos), por haber tenido lugar en los alrededores de esta localidad de Alabama, de 1932 a 1972. Realizado alrededor de Tuskegee, Alabama, desde 1932 hasta 1972, este estudio incluyó a unos 400 aparceros afroamericanos pobres, en su mayoría analfabetos, que tenían sífilis. A estos participantes no se les informó de que tenían sífilis, y a pesar de la amplia disponibilidad de penicilina como tratamiento eficaz, los investigadores de Tuskegee ocultaron la penicilina y la información sobre ella simplemente para seguir estudiando cómo progresaba la enfermedad. También se impidió a los participantes el acceso a programas de tratamiento de la sífilis, que estaban disponibles para otras personas de la zona. Como resultado de esta horrenda violación de la ética y la responsabilidad, se pusieron en marcha varias medidas de protección que han servido de referencia a la legislación y protocolos de otros países. Entre estas medidas se incluyen la revisión o seguimiento por comités específicos de instituciones médicas y la exigencia preceptiva del consentimiento informado de las personas que participan.

Los comités específicos de seguimiento, IRB (institutional review board) son comités específicos en cada una de las instituciones médicas que participan en ensayos clínicos. Los miembros del comité deben incluir al menos un miembro no científico y al menos un miembro que no esté afiliado a la institución en la que se está realizando la investigación. Los IRB revisan todos los ensayos clínicos propuestos con seres humanos. El propósito de estos comités es asegurar que los ensayos se llevan a cabo de manera ética y evitar riesgos excesivos relacionados con el diseño del ensayo. Solo los ensayos que hayan sido aprobados por el IRB (institutional review board) de una institución están autorizados a continuar en dicha institución. Los IRB (institutional review board) de cada institución pueden evaluar y aprobar los estudios de forma independiente de otros IRB. Alternativamente, cuando muchas instituciones diferentes participan en un estudio, la FDA permite la presencia de un IRB central que realiza la revisión de ese estudio. La presencia de un IRB central puede eliminar una gran cantidad de esfuerzos duplicados por distintos comités y también garantizar un conjunto consistente de protecciones y requisitos en todos los centros de estudio. El IRB central para un estudio puede ser el IRB individual de uno de los lugares del estudio o un IRB privado e independiente. Los IRB centrales deben cumplir con todos los requisitos locales de cada sitio participante.

El consentimiento informado significa que a una persona se le proporciona toda la información necesaria para tomar una decisión informada y bien fundamentada sobre su participación en un ensayo clínico. La información debe describir todos los aspectos del ensayo, desde su propósito hasta la información de quién pagará la atención médica para tratar cualquier lesión relacionada con el estudio. Los documentos del consentimiento informado suelen ser largos (en algunos casos, decenas de páginas), técnicos y difíciles de leer. Sin embargo, es esencial que los participantes lean cuidadosamente los documentos.

Elementos de los documentos de consentimiento informado

  • Elementos principales

    • Una explicación del propósito del ensayo, los procedimientos a seguir, la duración de la participación, así como cualquier tratamiento o procedimiento experimental

    • Una descripción de los riesgos y molestias previsibles de los participantes

    • Una descripción de los beneficios que el participante puede esperar de manera razonable

    • La mención de algún tratamiento o procedimiento alternativo que podría ser de utilidad a los participantes

    • Una descripción de cómo se mantiene la confidencialidad de los participantes

    • Una explicación de la indemnización y de si habrá disponibilidad de tratamiento médico si se produce lesión

    • Una lista de contactos para responder a preguntas relacionadas con el estudio y a los que acudir si aparecen lesiones relacionadas con la investigación

    • Una declaración de que la participación es voluntaria y de que no hay penalización ni pérdida de ayudas por negarse a participar

  • Otros elementos, cuando es apropiado

    • Una declaración de que puede haber riesgos imprevistos para el participante, el embrión o el feto, en caso de que la participante esté o pueda quedarse embarazada

    • Una lista de circunstancias por las que el investigador puede interrumpir la participación de un voluntario

    • Una descripción de los costes adicionales para el participante

    • Una explicación de las consecuencias y procedimientos si un participante decide retirarse

    • Una declaración de que los participantes serán informados de nuevos datos significativos que puedan afectar su deseo de participar en el ensayo

    • El número aproximado de participantes incluidos en el ensayo

Adaptado de The Food and Drug Administration, «Code of Federal Regulations», Title 21, Section 50.25 (Estados Unidos), www.fda.gov.

Los participantes deben llevarse a casa los documentos del consentimiento informado, leerlos varias veces y discutirlos con su médico personal y los miembros de su familia. El médico puede ayudar a aclarar algunos de los riesgos de participación. Los familiares y amigos deben implicarse si van a tener que llevar al participante hasta el centro de investigación. Después de revisar cuidadosamente los documentos de consentimiento informado, los participantes deben volver a ver al investigador y al coordinador del estudio y formular cualquier pregunta adicional.

La protección de la seguridad y de los derechos de los participantes en un ensayo clínico es una tarea que comparten varias agencias gubernamentales, así como los IRB (institutional review board). Sin embargo, en gran medida, los participantes, con la ayuda de su médico, familiares y amigos, deben desempeñar un papel activo en su propia protección. La Carta de Derechos del participante de un ensayo clínico puede ayudar a entender cómo proteger sus derechos durante la participación.

Carta de derechos del participante en un ensayo clínico

Todo participante que da el consentimiento para participar en un ensayo clínico o al que se le haya solicitado el consentimiento en nombre de otro, tiene los siguientes derechos:

  • A ser informado del propósito del ensayo clínico

  • A ser informado de todos los riesgos, efectos secundarios o molestias que cabe esperar

  • A que se le informe de cualquier beneficio que es razonable esperar

  • A que se le diga lo que ocurrirá durante el estudio, y si los procedimientos, fármacos o dispositivos son diferentes de los que se utilizan como tratamiento médico estándar

  • A que se le informe acerca de las opciones disponibles, y de si esas opciones pueden ser mejores o peores que las estudiadas en el ensayo clínico

  • A que se le permita hacer cualquier pregunta sobre el ensayo antes de dar su consentimiento, y en cualquier momento durante el curso de dicho ensayo

  • A que se le dé el tiempo suficiente, sin presión, para decidir si consiente en participar

  • A que pueda negarse a participar, por la razón que sea, antes y después del comienzo del ensayo

  • A que reciba una copia del consentimiento informado firmada y fechada

  • A que se le informe de cualquier tratamiento médico disponible si se presentan complicaciones durante el ensayo

Adaptado de The Center for Information and Study on Clinical Research Participation (Estados Unidos), www.ciscrp.org.

Los participantes de un ensayo clínico siempre pueden renunciar si se demuestra que es incómodo o demasiado inconveniente. Además, el investigador vigilante y el coordinador del estudio insisten en que un participante abandone si hay cambios en su salud (como una reacción alérgica o fuertemente negativa a la intervención del ensayo) que hagan que le sea demasiado arriesgado continuar. Los investigadores también pueden interrumpir un ensayo si los participantes de uno de los grupos parecen tener resultados muy positivos o muy negativos en comparación con los participantes del otro grupo. Por ejemplo, si la intervención del ensayo es muy eficaz, el proceso se puede parar, de manera que todos los participantes puedan recibir la intervención y el beneficio. Si por el contrario, no es efectiva o es perjudicial, el ensayo puede interrumpirse para que ningún participante más se vea perjudicado.

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