Terapia génica

Uno de ellos consiste en utilizar un virus, ya que algunos virus tienen la habilidad de insertar su material genético en el ADN humano. El ADN normal se inserta en el virus, que luego infecta (transfecta) las células del paciente y de este modo transmite el ADN a su núcleo celular.

Una de las preocupaciones sobre la inserción mediante virus es la posibilidad de reacción contra el virus, similar a la que se produce ante una infección. Otra cuestión preocupante es que el nuevo ADN normal puede «perderse» o puede no incorporarse a las nuevas células después de un cierto periodo de tiempo, derivando en la reaparición de la enfermedad genética. También pueden desarrollarse anticuerpos contra el virus que podrían causar una reacción similar al rechazo de un órgano trasplantado.

Otro método para insertar genes consiste en utilizar liposomas, que son unas esférulas microscópicas de ADN las cuales son absorbidas por las células del paciente y liberan su ADN en el núcleo celular. A veces este método fracasa porque los liposomas no se absorben al interior de las células del paciente, porque el nuevo gen no actúa de la manera prevista o porque el nuevo gen desaparece.

Otro método de terapia génica es el que usa la tecnología antisentido. En la tecnología antisentido, no se insertan genes normales. En lugar de ello, los genes anormales se inactivan. Con dicha tecnología, los fármacos se combinan con secuencias específicas del ADN evitando así la actuación de los genes afectados. Actualmente se está ensayando con la tecnología antisentido en el tratamiento del cáncer pero todavía está en una fase muy experimental. No obstante, parece tener mayor eficacia y seguridad que la terapia génica por inserción.

Otro enfoque de la terapia génica se basa en aumentar o disminuir la actividad de ciertos genes mediante la modificación de las reacciones químicas celulares que controlan la expresión del gen. Por ejemplo, mediante el control de una reacción química llamada metilación puede alterarse la función de un gen de modo que se aumenta o se disminuye la producción de ciertas proteínas o se producen distintos tipos de proteínas. Estos métodos se están ensayando experimentalmente para el tratamiento de ciertos tipos de cáncer.

La terapia génica también se está estudiando experimentalmente en la cirugía de trasplante. Mediante la modificación de los genes de los órganos trasplantados para hacerlos más compatibles con los genes del receptor, la probabilidad de que el organismo receptor rechace el órgano trasplantado es menor. Con esta técnica, el receptor no necesitará ser tratado con fármacos que inhiben el sistema inmunitario, que pueden tener efectos secundarios graves. No obstante, hasta el momento, este tipo de tratamiento generalmente no tiene éxito.

CRISPR-CAS9 significa clustered regularly interspaced short palindromic repeats–CRISPR-associated protein 9. CRISPR-CAS9 es una herramienta de edición de genes que hace un corte preciso en una cadena de ADN; luego, el proceso normal de reparación del ADN se hace cargo de incorporar el gen recién insertado al ADN. Esta técnica aún se encuentra en etapas experimentales, pero se ha practicado en varios embriones humanos como un intento de reparación de un defecto genético.