プラセボとは活性のない物質または介入のことで，効力がある可能性のある薬物と比較するために対照研究で用いられることが最も多い。
プラセボという用語（「私が喜ばせる」というラテン語）は，当初，暗示の力によって患者の気分を楽にするために与える不活性で無害な物質を指していた。最近では，擬似介入（例，臨床試験における見せかけの電気刺激または模擬手術）もプラセボと考えられている。この用語はときに，ある疾患に対して不活性な薬剤（例，ウイルス性疾患の患者に対する抗菌薬）をプラセボ効果のためだけに投与する，本来活性のある薬剤に対して用いる。
プラセボ効果
プラセボは生理的に不活性であるが，実質的な効果（よい効果と悪い効果）がみられることがある。これらの効果はその製品が効くという期待と関連するように思われ，有害作用に対する期待はときにノセボ効果と呼ばれる。プラセボ効果は通常，客観的な反応（例，下肢潰瘍の治癒速度，熱傷の感染率）よりはむしろ主観的な反応（例，疼痛，悪心）とともに生じる。
反応の大きさは以下のように様々な因子によって異なる：
臨床医の自信の表明（「これで，ずっと気分がよくなりますよ」 vs. 「これが効くこともありますよ」）
患者の確信の確実性（患者がプラセボを投与されている可能性があることを知っている場合より，実薬を投与されていると確信している場合に効果はより大きい）
プラセボの種類（例，経口薬よりも注射薬の方がプラセボ効果は大きい）
誰もがプラセボに反応するわけではなく，また誰が反応するかは予測できない；人格特性とプラセボに対する反応の相関について仮説が提唱されているが，十分に確立されているわけではない。しかし，依存的な性格である場合および医師を喜ばせようとする場合は，有益な効果を報告する可能性が高く，ヒステリー的な性格である場合は，良かれ悪しかれ，どのような効果でも報告する可能性が高い。
臨床試験におけるプラセボの用途
多くの臨床試験では，実薬による治療をプラセボと比較する。プラセボの見かけ上の効果は，後に実薬の見かけ上の効果から差し引くことで真の治療効果を見極めるが，意味がある結果と判断するには，臨床的かつ統計学的に有意な差が必要である。一部の試験では，プラセボが高い割合の患者で疾患を緩和し，その結果，実薬治療の効力を示すことがより困難となる。
臨床診療におけるプラセボの使用
今日ではまれに，実薬がないか実薬の適応がない場合，あるいは軽度で自然治癒する疾患（例，非特異的な倦怠感や疲労）であると臨床医が判断した場合に，プラセボが処方されることがある。その根拠は，プラセボにより患者を潜在的な有害作用に曝すことなく，治療を求める患者の要求を満たし，しばしば患者の気分を楽にするためである（プラセボ効果もしくは自然回復による）。
倫理的配慮
臨床研究では，そもそもプラセボを投与すべきかどうかという点が倫理的な配慮事項となる。効果的な治療法がある場合（例，重度の疼痛に対するオピオイド鎮痛薬），通常はプラセボを投与することによって治療の機会を奪うため非倫理的であると考えられ，そのような場合には，対照群に実薬を投与する。被験者は事前にプラセボを投与される可能性があることを知らされるため，ごまかしを気遣う心配はない。
しかし，プラセボを医療行為として投与する場合は，患者に不活性の治療を受けていることを告げない。このごまかしが論議を呼んでいる。一部の臨床医は，それはprima facie（ラテン語で「一見したところでは」）で非倫理的であり，これが発覚すれば，医師-患者関係を傷つける可能性があると主張している。患者の気分が良くなる可能性のあるものを投与しないことの方がより非倫理的であると示唆する臨床医もいる。プラセボ効果だけのために実薬を投与することは，患者を実際の有害作用に曝すため（ノセボ有害作用とは対照的に），さらに非倫理的であると考えられる可能性がある。
