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Gemäß dem US-amerikanischen Gesetz ist ein Arzneimittel jedwede Substanz, die (im Unterschied zu Nahrungsmitteln oder Geräten) zur Verwendung bei der Diagnose, Heilung, Linderung und Behandlung oder Vorbeugung einer Erkrankung oder zur Beeinflussung der Struktur oder Funktion des Körpers bestimmt ist. (Orale Verhütungsmittel sind ein Beispiel für Arzneimittel, die die Körperfunktion und nicht eine Erkrankung beeinflussen.) Diese umfassende Definition eines Arzneimittels ist zwar wichtig in juristischem Zusammenhang, für den Alltagsgebrauch jedoch allzu komplex. Einfacher und praktikabler lässt sich ein Arzneimittel als chemische oder biologische Substanz definieren, die auf den Körper und seine Prozesse wirkt.
Die Arzneimittelverabreichung ist die Gabe von Arzneimitteln in unterschiedlichen Formen auf verschiedenen Wegen. Die Pharmakokinetik beschreibt, welche Prozesse bei der Aufnahme (Absorption), Verteilung, Verstoffwechselung (Metabolismus) und Ausscheidung von Arzneimitteln im Körper ablaufen.
Medikamente sind Substanzen, die therapeutisch eingesetzt werden (d. h. zur Behandlung von Erkrankungen). Für Arzneimittel existieren oft mehrere Namen. Wenn ein Medikament neu entdeckt wird, erhält es einen chemischen Namen, der seine atomare oder molekulare Struktur beschreibt. Diese chemische Bezeichnung ist in der Regel für den täglichen Gebrauch zu komplex und zu umständlich. Daraufhin wird ein Kurz- oder Codename (wie RU 486) entwickelt, der als einfache Referenz unter Forschern verwendet wird.